Jó eredményeket hozott a nexiguran ziclumeran génterápiás kezelés a ritka, örökletes betegség terápiájában.

Koreai kutatók egy olyan pontrendszert dolgoztak ki, amellyel a mesterséges intelligencia már korai fázisban, nagy specificitással képes diagnosztizálni a betegséget.

Az EMA javasolta a Rezurock (belumosudil) forgalomba hozatali engedélyének elutasítását a 12 éves vagy annál idősebb, krónikus graft-versus-host betegségben (cGvHD) szenvedő betegek kezelésére, akiknél más kezelések kipróbálása után végzett őssejt-átültetést.

Az EMA felfüggesztette a sarlósejtes vérszegénység (SCD) kezelésére használt Oxbryta (voxelotor, Pfizer) engedélyét

A szédülés hátterében számos különböző etiológiájú kórfolyamat állhat, ezért differenciáldiagnosztikája összetett. A panaszok sok esetben megszüntethetők, ha a diagnózis helyes és a megfelelő kezelést alkalmazzuk.

Az alapellátásban jelenleg használt kognitív teszteknél lényegesen ponto­sabb diagnózist kínál egy 15 percnél rövidebb idő alatt elvégezhető digitális megoldás, a BioCog, amely vérteszttel kombinálva 90% körüli pontossággal képes kimutatni a biomarkerekkel igazolható Alzheimer-kórt.

Egy matricához hasonló, vezeték nélküli mikrofluidikus tapasz segíthet a cisztás fibrózis kimutatásában és a kezelés monitorozásában.

A neuronok lipideket is felhasználnak az energiatermelésükhöz - ennek hibája állhat egyes neurodegeneratív betegségek hátterében.

Az European Heart Journalban megjelent kutatás szerint a mesterséges intelligencia képes felismerni a szív amiloidosisát egy rövid, szívverést bemutató videó alapján.

 A sclerosis multiplex egy demielinizációval és az azt követő axonvesztéssel járó, krónikus autoimmun betegség, amelynek kezelésére ugyan több be­tegségmódosító terápia is rendelkezésünkre áll, a kórkép azonban továbbra sem gyógyítható. A betegség patofiziológiájának pontosabb megismeré­sével egyre több terápiás célpont és kezelési lehetőség leírására került sor, köztük a T- és B-sejteket, mikrogliát, ferroptózist és a bélmikrobiomot célzó farmakológiai, sejtalapú és életmódot érintő kezelésekére is. Az alábbi­akban a már elérhető és a még vizsgálat alatt álló terápiás lehetőségeket foglaljuk össze.