Az autizmus szakértői élesen bírálták a Trump-kormányzat jelentését, amely szerint a szülés előtti acetaminophen-használat és az oltások növelhetik az autizmus kockázatát, és hogy egy 25 évvel ezelőtt a piacról kivont gyógyszer kezelheti a rendellenesség tüneteit.

A rendkívül ritka, genetikai eredetű, gyógyíthatatlan betegség kutatásában most először sikerült megfelelőnek tűnő gyógyszercélpontot azonosítani.

A malignus hipertermia autoszomális domináns módon öröklődő betegség, melynek lényege a szervezet inhalációs anesztetikumokra és depolarizáló izomrelaxánsra adott rapid testhőmérséklet-emelkedéssel jellemezhető hipermetabolikus válasza. Ezen vegyületek mindennapos használatban vannak műtétek, invazív beavatkozások során, így fontos ismernünk a pá­ciens esetleges genetikai hajlamát a kórkép iránt. Diagnosztizálása során a Larach és munkatársai által javasolt klinikai skála kritériumait használjuk. A konzervatív kezelési lehetőségek mellett elérhető hatékony, megbízható gyógyszeres terápia is. A dantrolen alkalmazása óta a malignus hipertermia mortalitása 80%-ról 10% alá csökkent, a halálozási arány 5% alatti, köszön­hetően az intenzív terápia fejlődésének, az intraoperatív monitorozásnak és a megfelelő gyógyszeres kezelésnek.

A köpenysejtes limfóma kezelése az elmúlt évtizedekben jelentősen meg­változott, és ezzel együtt a terápia hatásfoka is nagymértékben megnőtt. Napjainkban számos klinikai paraméter és képalkotó vizsgálat segíthet elő­re jelezni a betegség kimenetelét, lehetővé téve a kezelés optimalizálását.

A késői stádiumú betegség stabilizálódását figyelték meg autológ tumor-infiltráló limfocita sejtek alkalmazását követően.

Egy vizsgálat szerint a ketogén étrend hatása eltérő a nők és a férfiak szervezetében.

Az agytörzs fájdalomérzékelő központjának feltérképezése segíthet a krónikus fájdalmat kezelő mellékhatásoktól mentes kezelések kifejlesztésében.

Előrehaladott GIST kezelésében a terápiarezisztencia letörhető az AURKB gén kikapcsolásával.

Egy nagy elemszámú vizsgálat szerint az emlőrákból kigyógyult nőknél sokkal kisebb a második daganatos betegség kockázata, mint azt korábban gondolták.

Egy nagy exom-szekvenálási vizsgálatban nyolc olyan gént azonosítottak, amelyek mutációi összefüggésbe hozhatók a szkizofrénia kialakulásával.