A most felfedezett mechanizmus új kezelések fejlesztését teheti lehetővé más szolid tumorok kezelésében is.

Az örökletes, súlyos antitripszinhiány okozta májkárosodás kezelése ma még csak májátültetéssel lehetséges, de több, reménnyel kecsegtető gyógy­szerrel, köztük kis gátló (si) RNS-molekulákkal végeznek már II. vagy III. fázisú vizsgálatokat, így bővülhet a kezelési lehetőségek tárháza. A hu­mán antitripszin szubsztitúciós kezelést a pulmonális tünetek kezelésére engedélyezték.

Három fázis II vizsgálat eredményeire támaszkodva a gyártó kérelmezi az FDA-nál a C-típusú Niemann-Pick betegeség kezelésére szolgáló arimoclomol engedélyeztetését.

A szérum magas troponinszintje gyakran a heveny coronaria-szindróma jele. Az elkülönítő kórismék között számos más kórfolyamat is számba jön. Ezek közé tartoznak a veleszületett és a szerzett kardiomiopátiák, amelye­ket az akut coronaria-szindróma kizárása után sürgősen igazolni kell, illetve ki kell zárni. Fabry-betegségben az emelkedett értékek a szív érintettségére is utalhatnak. Ezt a betegség ritka előfordulása miatt kezdetben gyakran nem ismerik fel, ezért a speciális oki kezelés elmarad vagy csak a betegség késői szakaszában kezdődik meg.

Az immortalizáció feltétele a telomer DNS rekonstrukciója, melyért a tumo­rok nagy százalékában a telomeráz enzim felelős. A telomeráz gátlószerei­nek daganatellenes kemoterápiás hasznosíthatósága régóta kutatott téma. Jelen összefoglaló a telomeráz hematológiai betegségekben betöltött sze­repét, illetve a fejlesztés alatt álló inhibitorokat ismerteti.

A szigma-1 receptor agonista és NMDA receptor antagonista dextromethorphan (DM) ismert hatása a neuroprotekció glutamát excitotoxicitás, hypoxia és ischaemiás károsodás esetén, emellett gátolja a mikroglia-aktivációt. Nem ismerjük azonban az oligodendroglia (OL) és oligodendrocyta prekurzorokra (OPC) kifejtett hatását sejtkárosító stimulusokat követően. Sclerosis multiplexben (SM) a demyelinisatio megakadályozásához fontos lenne az oligodendroglia-sejtek védelme, a remyelinisatio forrásaként szolgáló oligodendrocyta prekurzorokkal együtt. Jelen tanulmány célkitűzései között szerepelt a dextromethorphan hatásának vizsgálata citotoxikus molekulák által előidézett OL- és OPC-károsodás megakadályozásában, és az OPC-proliferációra, -érésre gyakorolt hatásának tanulmányozása kevert gliasejtkultúra felhasználásával.

A tüdőadenokarcinómás esetekben az epidermális növekedési faktor receptorát (EGFR) kódoló gén mutációja kelet ázsiai populációkban kb. 40%-ban, kaukázusi csoportokban kb. 15%-ban van jelen. Az EGFR-mutáció 2004-es megismerése óta intenzíven tanulmányozták az EGFR-t gátló tirozin-kináz-inhibítorok (TKI) klinikai hatásosságát és mellékhatásait, az újabb EGFR-TKI szereket, az első generációs szerekre (gefitinib, erlotinib) kialakuló rezisztencia áttörésének lehetőségeit, a prognózist előrejelző biomarkereket. A közlemény a terület elmúlt évtizedbeli fejleményeit összegzi.
Lung Cancer: Targets and Therapy, 2013. augusztus

Az N,N-dimetiltriptamin (DMT) növényi eredetű szerotoninerg hallucinogén. A DMT-vel kapcsolatos eddigi kísérletek a pszichotróp/pszichedelikus hatásra fokuszáltak. Egy új felfedezés, miszerint a DMT a szigma1-receptor endogén ligandja, fényt vethet a szer egyéb biológiai funkcióira.