A génterápia folyamatosan fejlődő speciális kezelési eljárás. Módszere a be­tegségért felelős hiányzó gén pótlása, a genetikai információ átíródását gátló tényezők kiiktatása, a kórosan működő gén kiütése, és különféle gén­szerkesztési eljárások. A közlemény a neurodegeneratív és neuromuscularis betegségek génterápiás lehetőségeit ismerteti.

Az FDA 2003 óta először engedélyezett új Alzheimer-kór kezelésére alkalmas készítményt (Aduhelm, adukanumab), mely első gyógyszerként a betegség elleni küzdelemben nem tüneti kezelést nyújt, hanem a betegség egyik alapvető okát kezeli.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a spinális izomatrófia (SMA) kezelésére szolgáló Evrysdi (riszdiplám) készítményt.

Preklinikai eredmények szerint az Alzheimer-kór kezelésére fejlesztett HAE-4 antitest igen kedvező biztonságossági profilt mutatott – jobbat, mint az USA-ban talán már a nyáron piacra kerülő adukanumab.

A gerincvelői izomsorvadás kezelésére alkalmas egyik nuszinerszent hazánkban a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) és a gyártó (Biogen) megállapodása alapján mostantól egyedi méltányosság alapján a felnőtt betegek is kaphatják. Molnár Mária Judit professzor asszonyt kérdeztük a bejelentés jelentőségéről.

Megállapodás született az Egészségbiztosító és a Spinraza gyártója között, így mostantól hazánkban is elindulhat a felnőtt SMA-betegek kezelése a Spinraza készítménnyel. 

After up to 4.8 years of continuous treatment with SPINRAZA, 100 percent of children treated pre-symptomatically were alive, and none require permanent ventilation

 A Lancet Neurology-ban független vizsgálók által megjelentetett közlemény az 5q-SMA-ban szenvedő későbbi életkorban tüneteket mutató betegek nuszinerszen kezeléséből származó klinikai tapasztalatait emeli ki.

Az FDA befogadta, és elsőbbségi felülvizsgálat keretében értékeli riszdiplám hatóanyagú, új spinális izomatrófia (SMA) elleni készítményt.

Csecsemők nuszinerszen ▼ kezelése nyomán valamennyi kicsi életben maradt és nem szorul mesterséges lélegeztetésre.