Cilta-cel mielóma multiplexben
A ciltacabtagene autoleucel CAR-T-sejt terápia a betegek egy részénék 5 éves progressziómentes túlélést ért el.
- Cilta-cel kezelés myeloma multiplexben
- Daratumumab myeloma multiplexben: monoterápiás használati útmutató
- Mielóma multiplex és egyéb plazmasejtes diszkráziák
- A plazmasejtes mielóma genetikai sajátosságai és patológiája
- A T-sejtek célba találásának segítése
- Myeloma multiplex gyógyszer visszavonása
- A myeloma multiplex diagnosztikai és terápiás újdonságai
- Új készítmény relapszáló-refrakter mielóma multiplex sokadik vonalbeli kezelésére
- Új készítmény mielóma multiplex negyedvonalbeli kezelésére
- Új génterápiás készítmény mielóma multiplex negyedvonalbeli kezelésére
- A CAR-T-kezelések a hemato-onkológiában
- Lappangó (smouldering) myeloma multiplex
- Sejtalapú génterápiás készítmény myeloma multiplex negyedvonalbeli kezelésére
A Journal of Clinical Oncology folyóiratban június 3-án jelent meg a Icahn School of Medicine at Mount Sinai kutatóinak cikke, amelyben relapszáló vagy refrakter mielóma multiplexes betegek kezelésében legalább öt éves remisszióról számoltak be egyszeri cilta-cel (CAR-T) terápiát követően. A mielóma multiplex a vérrák egy olyan típusa, amely jól reagál ugyan a kezdeti kezelésekre, de gyakran relapszusos vagy rezisztens lesz. Különösen nehéz kezelni azokat a betegeket, akik már többféle terápián estek át. A korábbi adatok szerint ezeknél a betegeknél a progressziómentes túlélés (PFS; progression-free survival) mediánja hat hónap alatt, a teljes túlélés (OR; overall survival) pedig közel egy év alatt van. A ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), egy kiméra antigén receptor (CAR) T-sejt terápia, amely a CARTITUDE-1 klinikai vizsgálatban a korábbi kezeléseknél tartósabb válaszokat mutatott.
A mostani vizsgálatban a kutatók utólagos elemzést végeztek a teljes túlélés (OR; overall survival), a tartós remisszió, a kapcsolódó immunológiai biomarkerek és a biztonságosság eredményeinek értékelésére egyetlen cilta-cel infúziós kezelés után. Összesen 97 relapszáló vagy refrakter mielóma multiplexben (RRMM) szenvedő beteg, akik mindegyikét korábban legalább három terápiás vonalon kezeltek, kapott egyetlen cilta-cel infúziót 2018 júliusa és 2019 októbere között több klinikai helyszínen.
A túlélést és a progressziót Kaplan-Meier módszerekkel követték nyomon, a medián utánkövetési idő 61,3 hónap volt. A 97 beteg közül 32 (a kohorsz 33%-a) maradt életben és progressziómentes öt évvel az infúzió után, fenntartó kezelés nélkül. Szinte mindegyikük (a 32-ből 31) független értékelés alapján szigorú teljes remissziót ért el. Ezenkívül 12 beteg egy központban sorozatos értékelésen esett át, és öt évvel később minimális maradékbetegség-negatív és a képalkotó vizsgálatok sem jeleztek eltérést.
A progressziómentes betegeknél alacsonyabb tumorterhelés, magasabb hemoglobin- és vérlemezkeszám, valamint a naiv T-sejtek magasabb aránya volt megfigyelhető. Ezek a betegek egyben kedvezőbb T-sejt-neutrofil arányt is mutattak.
A biztonságosság a korábbi jelentésekkel összhangban volt, új parkinsonizmus- vagy agyidegbénulás-esetek nem fordultak elő. A hosszú távú válaszadók közül két másodlagos malignus daganatot, két neurológiai eseményt és négy Grade 3. vagy magasabb fokú fertőzést jelentettek.
A kutatók szerint ezek az eredmények a CAR-T terápiáról eddig rendelkezésre álló leghosszabb követési idővel mért adatok mielóma multiplexben, és úgy értelmezhetők, hogy bizonyítékot szolgáltatnak a terápia potenciálisan gyógyító, kuratív hatására.
Jelenleg is folynak klinikai vizsgálatok a cilta-cel korábbi terápiás vonalakban történő értékelésére, azzal a céllal, hogy több beteg számára biztosítsák a hosszú távú, kezelésmentes túlélést.
