Myeloma multiplex gyógyszer visszavonása
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) azt kérte, hogy az Oncopeptides AB adja vissza myeloma multiplex gyógyszere, a Pepaxto (melfalán-flufenamid) amerikai forgalomba hozatali engedélyét.
A gyógyszert 2021 februárjában az FDA gyorsított eljárással törzskönyvezte dexametazonnal kombinálva olyan relapszusban vagy refrakter myeloma multiplexben szenvedő felnőttek számára, akik legalább négy korábbi terápiát kaptak.
A klinikai előnyök kimutatására irányuló megerősítő vizsgálat azonban aggályokat vetett fel a biztonsággal kapcsolatban. Ebben a 3. fázisú OCEAN-vizsgálatban a kísérleti karban, amely a melfalán-flufenamidot kapó betegek esetén magasabb mortalitást észleltek, mint az összehasonlító karban a pomalidomidot (Pomalyst) kapott betegeknél. Az FDA már tavaly jelezte ezt a problémát. 2021 júliusában az FDA biztonsági riasztást adott ki, jelezve, hogy az OCEAN-vizsgálat során a melfalán-flufenamiddal kezelt betegek halálozási kockázata megnövekedett a pomalidomiddal kezelt betegek kockázatához képest (47,6% vs 43,4%), és átlagos teljes túlélésük is 5,3 hónappal rövidebb volt. A kérdést 2022 szeptemberében az FDA Onkológiai Gyógyszerek Tanácsadó Bizottsága is megvitatta, amely a kedvezőtlen kockázat/haszon profilra hivatkozva 14-2 arányban a gyorsított jóváhagyás fenntartása ellen szavazott.
A cég 2021 októberében az FDA kérésére leállította a gyógyszer forgalmazását az Egyesült Államokban, de továbbra is elérhetővé tette a már kezelés alatt álló betegek számára. 2022 márciusában azonban az Oncopeptides visszavonta a szer forgalomból való önkéntes kivonására vonatkozó döntését, és bár a szer marketingjét továbbra sem folytatták, a cég az FDA-val együttműködve értelmezte a 3. fázisú OCEAN-vizsgálat adatait. Az adatok áttekintése azt mutatta, hogy a progressziómentes túlélés 42%-kal volt magasabb melfalán-flufenamiddal, mint pomalidomiddal, és az általános válaszarány 32,1%, illetve 26,5% volt.
Most az FDA azt kérte, hogy a vállalat mondjon le a szer Egyesült Államokban kiadott forgalomba hozatali engedélyéről.
"Tiszteljük az FDA gyorsított engedélyezési előírásait" - kommentálta a sajtóközleményt Jakob Lindberg, az Oncopeptides vezérigazgatója. Ugyanakkor azt is hozzátette: "A myeloma multiplex továbbra is gyógyíthatatlan betegség, és a III stádiumú, refrakter betegségben szenvedő betegek kezelési lehetőségei végül kimerülnek. Az OCEAN-tanulmány klinikai előnyöket mutatott a myeloma multiplexben szenvedő betegeknél, ahol a kielégítetlen orvosi igény továbbra is nagyon magas."
Mint arról az otszonline is beszámolt Új készítmény mielóma multiplex negyedvonalbeli kezelésére , a gyógyszer Európában Pepaxti márkanév alatt van forgalomban. 2022. augusztus 18-a óta teljes körű jóváhagyással rendelkezik az Európai Gyógyszerügynökségtől (EMA), az Egyesült Királyság Gyógyszer- és Egészségügyi Termékszabályozási Ügynöksége (MHRA) pedig 2022. november 11-én engedélyezte a forgalmazását.
Forrás: FDA, EMA
