Az elmúlt években jelentős előrelépés történt a sclerosis multiplex hátte­rében zajló patológiai folyamatok feltárásában, mellyel együtt a betegek életminőségének javulását eredményező több új kezelési lehetőség vált elérhetővé.

A paroxysmalis nocturnalis haemoglobinuria (PNH) egy ritka betegség, szerteágazó, aspecifikus tünetekkel. A korábban rossz prognózissal, magas mortalitással járó betegség lefolyása drasztikusan javult – többek között a patomechanizmus jobb megértésének köszönhetően – az első terminális komplementgátló eculizumab elérhetőségével. Jelen cikkünk egy esetbemutatáson keresztül szeretné ismertetni röviden a betegség kórélettanát és megerősíteni a terminális komplementgátlók helyét a PNH kezelésében. 

A Genentech fázis III SAkuraSky klinikai vizsgálatában a szatralizumab vizsgálati hatóanyag 70% feletti relapszusmentességet mutatott neuromyelitis optica spektrumbetegség kezelésében.

Az FDA 2019. március 26-án engedélyezte a sclerosis multiplex több formájának kezelésére javallott Mayzent (sziponimod) nevű készítményt.

A gyógyszerek a hatásmechanizmusukból adódóan károsíthatják a szívet, még akkor is, ha a gyógyszert egészen más szerv betegségére, teljesen más célból írták fel. Ezeknek a nemkívánatos mellékhatásoknak a követ­kezményeit gyakran alábecsülik, hiszen előfordul, hogy farmakológiailag azonos anyagokat eltérő javallatokkal írnak fel. Ez különösen akkor válhat fontossá, ha több gyógyszer kombinációjáról van szó, mert akkor a hatások összeadódhatnak és farmakodinamikai interakciók léphetnek fel.

A multifokális motoros neuropátia (MMN) ritka immunmediált neuropátia, mely egyes esetekben más autoimmun betegséggel is társulhat. Klinikán­kon két nőbetegnél diagnosztizáltuk az MMN és sclerosis multiplex (SM) együttes megjelenését. Az ő esetük hívta fel a figyelmünket a differenciáldiagnosztikai nehézségekre és a terápiás kihívásra. Jelen összefoglaló­ban az MMN és az SM koincidenciájára vagy komorbiditására és a két immunmediált kórkép kezelésében várható átfedésre, ellentmondásokra hívjuk fel a figyelmet, az MMN klinikumát és kezelését helyezve előtérbe. 

Molekuláris mechanizmusok finoman beállított kölcsönhatása alakítja ki citokinek, hormonok és növekedési faktorok útján a csontanyagcsere homeosztázisát. A RANK/RANKL/OPG rendszer aktívan közreműködik az oszteoklasztok differenciálódásában és működésében, és számos kórélettani mechanizmus központi szereplőjének látszik. Az oszteoklasztok fokozott aktivitása destruktív gyulladásos jelenségekhez és/vagy oszteoporózishoz, az oszteoblasztok fokozott tevékenysége oszteopetrózishoz vezethet. A közlemény leírja az átépülésben fontos metabolikus útvonalakat, kiemelve a gyulladásnak a csontmetabolizmusra gyakorolt hatását és a klinikailag hasznosítható kutatási eredményeket.

Az immunszuppresszió fontos eszköz a gyulladásos bélbetegségek (IBD) terápiájában. A kezelés célja a tartós remisszió. Azok az IBD-betegek kaphatnak immunszuppresszív kezelést, akik szteroidra nem reagáló aktív betegségben szenvednek, akiknél szteroidfüggőség alakul ki, illetve akiknek a betegsége krónikusan aktív vagy gyakori relapszusokkal jár. 

A sclerosis multiplex a központi idegrendszer krónikus gyulladásos megbetegedése, amely lefolyása szerint három típus valamelyikébe sorolható. A diagnosztikában a módosított McDonald-kritériumok az irányadók. Az agy és a gerincvelő MR-vizsgálatának szerepe a diagnózisban fontos, de távolról sem kizárólagos. Az immunmodulációs bázisterápia alapjai továbbra is az IFNβ-készítmények és a glatiramer-acetát. 

A gyulladásos bélbetegségek kezelésében  polgárjogot nyert a tumornekrózis faktor-alfát (TNF-alfát) gátló biológiai szerek alkalmazása. A szerzők az esetismertetés után átfogó ismertetést adnak az eredményekről és buktatókról.