Az edavaron szájon át szedhető formában is elérhető

Az edaravon egy pyrazolon szabad gyök fogó (scavenger), csökkenti az ALS megindulásában és progressziójában is – vélhetően – szerepet játszó oxidatív stressz hatásait.

A edaravon eredeti, infúziós formáját Radicut néven 2015-ben Japánban hagyták jóvá a stroke utáni gyógyulás segítésére, majd az USÁ-ban Radicava néven 2017-ben törzskönyvezték a stroke és az ALS kezelésére. A Radicava ORS viszont az orális kiszerelésének köszönhetően a betegek segítség nélkül, otthon is használni tudják: éjszakai éhezés után reggel kell bevenni, vagy tápszondán a gyomorba juttatni.  

Az orális szer adagolása megegyezik az intravénás formula adagolásával: a kezelés egy 14 napon át tartó, naponkénti adagolással kezdődik, amit egy 14 napos gyógyszermentes periódus követ.  Ezután 10-14 napig naponta kell szedni a szert, majd újabb 14 napos szünet következik. Az amerikai Food and Drug Administration szerint a perorálisan adagolt Radicava ORS aktív hatóanyagának szérumszintje az intravénásan adott gyógyszer szintjével megegyezik. Az FDA eredetileg a 137 random módon i.v. Radicava kezelésben, vagy placebóban részesített japán betegen szerzett tapasztalatok alapján törzskönyvezte.

24 hét után az edaravon kezelést kapott betegeknél a klinikai felmérések alapján csökkent a betegség és a napi tevékenység romlása a placebót kapott betegekhez képest. Leggyakoribb mellékhatások a zúzódások, a járászavarok és a fejfájás voltak.  Az orális kiszerelésű Radicava ORS mellett fáradtság is jelentkezhet. Mindkét kiszerelés súlyos mellékhatása allergiás reakciókhoz köthető, közöttük csalánkiütés, egyéb bőrkiütések és nehézlégzés jelentkezhet.  A Radicava ORS felírási tudnivalóit, a kockázat egyéb információit online elérhető ismertető tartalmazza.

Az ALS, más néven motor neuron betegség (MND) egy ritka neurodegeneratív betegség, az USA-ban a Centers for Disease Control and Prevention (CDC) adatai szerint mintegy 16.000 állampolgárt érint. Európában 100.000 személy/évenként régebben kb. 2,13 esettel lehetett számolni. Férfiaknál valamivel gyakoribb, rendszerint spinálisan indul. A betegséget az amerikaiak egy 37 éves korban elhunyt baseball játékos után gyakran Lou Gehring-kórnak nevezik. A világra szóló tudós, Stephen Hawking különleges segédeszközök segítségével évtizedekig élt a betegséggel. Az „Ice Bucket Challenge” mozgalom célja, hogy neves személyiségek a saját fejükre öntött vödörnyi jeges vízzel hívják fel a figyelmet a betegségre és a kutatások fontosságára.

Forrás:

Brooks M. FDA appoves oral form of ALS drug edaravone. Medscape Medical News > FDA Approvals. May 13, 2022.