VENCLYXTO® az év gyógyszere

A Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság rangos szakmai elismerését „Az Év Gyógyszere 2021” díjat idén az AbbVie Kft.  Venclyxto® (venetoklax) készítményének ítélte oda.  Újszerű hatásmechanizmusának köszönhetően a szer jelentős innovációt hozott a célzott terápiás daganatgátlók palettájára. A venetoklax krónikus lymphoid leukaemiában (CLL), fix idejű kombinációs terápiákkal hosszú, akár éveken át tartó progressziómentes túlélést biztosít, akut myeloid leukaemiában (AML) pedig, szintén kombinációs kezeléssel valódi hiánypótló alternatíva az intenzív kemoterápiára alkalmatlan betegek számára.

A Magyar Kísérletes Klinikai és Farmakológiai Társaság (MFT) kitüntetését a Semmelweis Egyetemen megrendezett ünnepélyes átadón Prof. Dr. Ferdinandy Pétertől, a Társaság Elnökétől Dr. Józsa Gábor az AbbVie Kft. ügyvezetője vette át.

A szer hatásmechanizmusa és alkalmazhatósága

Prof. Dr Illés Árpád, a Magyar Hematológiai és Transzfuziológiai Társaság Elnöke a díjátadón tartott előadásában az alábbiakban foglalta össze a venetoklaxszal kapcsolatos legfontosabb gyógyszerhatástani és klinikai információkat:

A venetoklax ezidáig az egyetlen, szájon át szedhető, úgynevezett „first-in-class best-in-class” BCL-2 gátló gyógyszer.

A tumoros sejtek extrém hosszú túlélését mitokondriumaik felszínén egy BCL-2 nevű fehérje nagymértékű kifejeződése segíti. A venetoklax a BCL-2 fehérjékről kompetitív antagonizmussal leszorítja azokat az apoptózis megindításához szükséges fehérjéket, melyek felszabadulása révén a programozott sejthalál elleni védekezése a daganatos sejteknek hirtelen megszűnik, és az intenzív, intrinzik apoptózis indukció gyors tumoros sejtpusztuláshoz vezet.

Újszerű hatásmechanizmusa révén a venetoklax mind monoterápiában, mindpedig obinutuzumabbal illetve rituximabbal kombinálva CLL elsővonalú, illetve másod- és többedvonalú kezelésében egyaránt képes a mély terápiás válasz (nem detektálható minimális reziduális betegség) nagyarányú és hosszútávú elérésére. Ennek köszönhetően a venetoklax kombinációi CLL elsővonalában obinutuzumabbal 12 ciklus után, relabáló/refrakter CLL-ben pedig rituximabbal 24 hónap után felfüggeszthetőek. A fix hosszúságú venetoklax+anti-CD20 kombinációk, összhangban az alkalmazási előírásban foglaltakkal, az újrakezelés lehetősége révén ki- és bekapcsolható, intermittáló terápiás stratégiát tesznek lehetővé CLL-ben hosszú, akár éveken át tartó kezelésmentes időszakokkal, ami igen fontos és jelenleg legfontosabb szempont a terápia választáskor.

A venetoklax nagy előrelépést jelent az indukciós kemoterápiára alkalmatlan AML-ben szenvedő betegek számára is. Azacitidinnel kombinálva szignifikáns túlélési előnyt hoz azacitidin monoterápiához képest. A klinikai hatásosság mögött ez esetben is a különleges hatásmechanizmus áll, illetve egy olyan speciális szinergia a venetoklax és az azacitidin között, melynek eredményeképpen a kombináció nem csupán a daganatos sejtek (AML blasztok) szaporodását gátolja a vérben és a csontvelőben, hanem az AML kialakulásáért felelős leukémiás őssejtek energiatermelését is hatékonyan gyengíti, emiatt késlelteti a betegség progresszióját. A venetoklax-azacitidin kombinációs terápia a jövőben az indukciós kemoterápára alkalmatlan AML-es betegek egy része számára is elhozhatja a csontvelő transzplantáció, és ezzel a teljes túlélés további, szignifikáns meghosszabbodásának reményét.

A Venclyxto® újszerű hatásmechanizmusának köszönhetően, eddig regisztrált alkalmazhatóságai jelentősen meghosszabbított túléléseket eredményeznek jó életminőségben, mindkét daganattípusban.

A Magyar Kísérletes Klinikai és Farmakológiai Társaságról:

Az MFT-hazánk vezető farmakológusai 1962-ben alapították azzal a céllal, hogy előremozdítsa a farmakológia és a klinikai farmakológia, valamint a hazai gyógyszerkutatás és gyógyszerinnováció fejlesztését, beleértve az orvostechnikai eszközök és gyógyszerkombinációik preklinikai és klinikai fejlesztését és klinikai vizsgálatát is. Az MFT törekvése továbbá a farmakológia minden ágát művelő szakemberek graduális és posztgraduális képzésének elősegítése, a farmakológia művelésének támogatása, valamint eredményeinek megvitatására és nyilvánosságra hozatalára hazai és nemzetközi szakmai fórumok megteremtése. Az MFT a farmakológia különböző ágainak ernyőszervezete, mely a kísérletes és klinikai farmakológia illetve a gyógyszerfejlesztés minden területének szakmai összefogásra koncentrál. Az MFT ellátja el hazánkban az IUPHAR, az EPHAR, az EACPT, és az IFAPP nemzetközi farmakológiai szervezetek képviseletét. Az MFT jelenleg mint közhasznú egyesület működik, tagsága természetes személyekből, pártoló tagsága gyógyszeripari vállalkozásokból áll. 

Forrás: A Magyar Kísérletes Klinikai és Farmakológiai Társaság sajtóközleménye 2022. május 18.