Az Európai Gyógyszerügynökség javasolta a rilzabrutinib forgalomba hozatali engedélyének megadását immuntrombocitopénia (ITP) kezelésére olyan felnőtteknél, akik más gyógyszerekre nem reagálnak.

Az összefoglaló közleményben elsősorban a másodlagos hipogammaglobulinémia felismerésére, a primer formáktól való elkülönítésére koncentrálunk. A hemato-onkológiai, autoimmun betegségekre és a kezelésükre alkalmazott immunszuppresszív szerekre fókuszálva bemutatjuk azok immunglobulin (Ig) termelésre gyakorolt hatását. Az összefoglalóban kitérünk a klinikai gyakorlatban alapvető diagnosztikus és terápiás szempontokra is.

A JAK-gátlókat, ezeken belül a tofacitinibet, a baricitinibet, az upadacitinibet és a filgotinibet egyre szélesebb körben alkalmazzák a gyulladásos kórké­pek kezelése során. Ezeket és más törzskönyvezett szereket a regisztrált indikációk mellett számos más betegségben is kipróbálták. Ebben a közle­ményben – a teljesség igénye nélkül – áttekintjük azokat a reumatológiai, bőrgyógyászati, gyomor-bél rendszeri, neurológiai, szemészeti és más kór­képeket, amelyekben a JAKi-k már bizonyítottak, vagy elvi lehetőségként felmerülnek.

A fázis II. FENopta klinikai vizsgálatban jó eredményeket mutatott relapszáló SM kezelésében az új BTK-gátló fenebrutinib.

Az X4 Pharmaceuticals Inc december 30-án jelentette be, hogy megkezdi új hatásmechanizmusú mavorixafor hatóanyagának klinikai vizsgálatait a Waldenström-makroglobulinémia kezelésében.

Az acalabrutinib hatékony és biztonságos kezelés lehet relabáló vagy refrakter köpenysejtes lymphoma esetén.

BEVEZETÉS
Az elmúlt években a CLL kezelésében olyan új típusú szerek jelentek meg, melyek igen hatékonyak és kevésbé toxikusak, mint a hagyományos kemoimmunoterápia. A bővülő terápiás lehetőségek mellett felmerült a kérdés, hogy pontosan mely betegeknél és milyen sorrendben alkalmazzuk az új szereket, illetve a hagyományos immunkemoterápiát.

BEVEZETÉS
A Bruton-tirozin-kináz (BTK) ibrutinib bevezetésével a krónikus lymphoid leukaemia kezelése drámaian megváltozott az elmúlt 5 évben. Relabált betegnél a standard szerekkel összehasonlítva mind a progressziómentes túlélés (PFS ), mind az össztúlélés (OS) javult. Fázis 1b/2 vizsgálatban relabált vagy refrakter CLL-es betegeknek adott ibrutinibkezelés mellett az átlagos 30 hónapos követés mellett 69%-os PFS és 79%-os OS volt detektálható.

BEVEZETÉS
A B-sejt-receptorhoz kapcsolt intracelluláris jelátvitel enzime, a Bruton tirozin-kináz (BTK), meghatározó terápiás célponttá vált a krónikus lymphoid leukaemia (CLL) kezelésében. Az irreverzibilis BTK-inhibitor ibrutinib monoterápiában vagy rituximabbal kombinációban alkalmazva hatékonynak bizonyult relabált és magas rizikójú (17p del) CLL-es betegeknél amellett, hogy kedvező mellékhatásprofilja miatt jól tolerálható. 2014. februárban az FDA engedélyezte a használatát relabált/refrakter CLL-es betegeknél, valamint 17p delécióval rendelkező, magas rizikójú betegek elsővonalbeli kezeléseként is.

BEVEZETÉS

A krónikus lymphoid leukaemia/kis lymphocytás lymphoma (CLL/SLL) klasszikus kemoterápiával gyógyíthatatlan betegség, a betegek javarészénél a relapszus törvényszerűen bekövetkezik.