Új immuntrombocitopénia terápia a láthatáron

Az immuneredetű vérzékenység (ITP) egy ritka szerzett autoimmun rendellenesség, amelyben az autoantitestek által közvetített vérlemezkék pusztulása és a vérlemezkék termelésének zavara vérlemezkeszegénységhez és fokozott vérzési komplikációk kockázatához vezet. A vérlemezkeszám a normális 150-400 109/L szintről 5 109/L-re vagy az alá csökkenhet.

Az immuntrombocitopénia első vonalbeli kezelése kortikoszteroidokkal történik, de ez gyakran nem elegendő, és a betegek akár háromnegyede is visszaesik 3-4 hónapon belül, ami jelentős egészségügyi költségeket jelent a vérzéses események kezelésére szolgáló mentő terápiák, kórházi felvételek és műtétek miatt.

A rilzabrutinib (Wayrilz, Sanofi) az első a Bruton-tirozin-kináz inhibitorok osztályában, amely többféle immunmodulációt kínál a B-sejtek aktivációjának gátlásával, az FcγR által közvetített fagocitózis megszakításával és az ITP-vel társuló krónikus gyulladás potenciális enyhítésével.

Az Európai Gyógyszerügynökség szerint a rilzabrutinib - egy 3. fázisú, multicentrikus, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálatban kimutatott - előnyei között szerepel a placebóval összehasonlítva jelentősen magasabb tartós vérlemezkeszám-válasz aránya, különösen kortikoszteroidokkal és/vagy trombopoietin receptor agonistákkal kombinált alkalmazás esetén

A leggyakoribb mellékhatások közé tartozik a hasmenés, hányinger, fejfájás, fokozott fertőzésre való hajlam, hasi fájdalom, ízületi fájdalom és nasopharyngitis. Hepatotoxicitás léphet fel, és gyakoriak a gyógyszerkölcsönhatások; az orvosoknak kerülniük kell a CYP3A-gátlók vagy -induktorok, valamint a protonpumpa-gátlók egyidejű alkalmazását.

Az EMA hangsúlyozta, hogy a kezelést olyan orvosok felügyelete alatt kell megkezdeni és folytatni, akik tapasztalattal rendelkeznek a hematológiai betegségek kezelésében.

Az ITP vírusfertőzés, oltás vagy bizonyos gyógyszerek szedése után alakulhat ki, de a legtöbb ember esetében az ok ismeretlen. Ez egy akut, önkorlátozó betegség, amely a gyermekek körülbelül 80%-ánál 3-12 hónap alatt megszűnik, míg a felnőttek több mint felénél krónikus formává válik, amely állandó vérzés- és véraláfutás-kockázatot jelent. Az ITP kockázata megnövekedett azoknál az embereknél, akik más autoimmun betegségekben, például szisztémás lupus erythematosusban, rheumatoid arthritisben és Sjögren-szindrómában szenvednek.

Akórkép  prevalenciája országonként változik, de az éves incidencia Európában körülbelül 5/100 000 gyermek és 2/100 000 felnőtt. Egyeseknél csak enyhe tünetek jelentkeznek, mint például petechiák, purpura, orrvérzés, ínyvérzés, erős menstruáció és fáradtság, de az ITP néha súlyos vérzést okozhat az agyban, a gyomor-bél traktusban vagy a húgyutakban, és a koponyaűri vérzés nagyon ritkán halálos kimenetelű is lehet.

Forrás: EMA