hirdetés

Cevidoplenib az immunthrombocitopénia kezelésében

Egy fázis II. vizsgálat eredményei szerint hatásosnak bizonyult a cevidoplenib az immuneredetű vérzékenység egyik formája (ITP) másodvonalbeli kezelésében.

hirdetés

A dél-koreai Pangyo székhelyű Oscotec Inc. február 24-én hozta nyilvánosságra annak a fázis II. klinikai vizsgálatnak az eredményeit, amelyben a cevidoplenib vizsgálati hatóanyagot értékelték az immunthrombocitopénia (ITP) másodvonalbeli, korábbi kezelésekre nem reagáló betegeknél végzett terápiájában. Az ITP egy immun eredetű, vérzékenységgel járó rendellenesség, amelynél a vérlemezkeszám az egészséges 150-300 ezer/µl helyett akár a kritikus 30 ezer/ µl szint alá süllyedhet. A betegség kiváltó oka ismeretlen, de azt már tudjuk, hogy ITP során a szervezet vérlemezkék elleni antitesteket kezd el termelni – ebben közrejátszhat vírusfertőzés, például Epstein-Barr vírus vagy citomegália, de ez egyelőre nem tisztázott pontosan. Átmeneti, rövid ideig fennálló és krónikus ITP létezik, általában a krónikus forma esetében válik nagyon alacsonnyá a vérlemezkeszám (akár 10 vagy 20 ezer/µl alá is csökkenhet), és jelenleg még az sem ismert, hogy pontosan hogyan válhat a betegség krónikussá, ahogyan az sem, hogy egyes érintettek miért jönnek rendbe maguktól. A jelenlegi terápiás opciók köre alapvetően attól függ, hogy a betegség gyereknél vagy felnőttnél fordul-e elő. Gyerekeknél az egyes országok gyakorlata különböző, Magyarországon első körben alapvetően az immunrendszert célzó, immunszuppresszív hatású szteroidos kezelést alkalmazzák - ezt súlyos esetben intravénásan adják, míg egyéb esetekben szájon át szedhető gyógyszereket adagolnak. Ha ez nem vezet eredményre, akkor második lépésként a lépet operálják ki (ez a szerv a vérlemezkék lebomlási helye). A műtéttel a betegek 90 százaléka meggyógyítható, és mivel a lép nem létfontosságú szerv, hiánya a későbbieknek nem okoz problémát. A gyerekek 10 százalékánál azonban a lépkivétel sem jelent megoldást. Ők szükség esetén nagy adagban kaphatnak intravénás immunglobulin kezelést. A fenti kezelési sorban a szteroidos kezelésekre nem reagáló betegeknél jelenthet új terápiás opciót az Oscotec készítménye, a cevidoplenib.

A klinikai vizsgálat adatai

Az Oscotec által 60 beteg bevonásával végzett multicentrikus, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos fázis II. klinikai vizsgálatban (NCT04056195) naponta kétszer alkalmazott 200, illetve 400 mg dózisú cevidoplenib hatásosságát és biztonságosságát értékelték krónikus ITP-ben szenvedő, 30 ezer/µl alatti vérlemezkeszámmal rendelkező betegeknél. A vizsgálati időszak 20 hét volt, ebből 4 hét szűrési időszak, 12 hetes kezelés, majd 4 hét utánkövetés. Az elsődleges végpont a vérlemezkeszám 30 ezer/µl fölé emelkedése, illetve a kiindulási szinthez képest megduplázódása volt. A magasabb, 400 mg-os dózis esetében a válaszarány 63,6% volt, míg a placebo csoportban 33,3%. Örvendetes volt, hogy a betegek 40,9%-ánál 50 ezer/µl fölé emelkedett a thrombocitaszám (míg a placebónál ez mindössze 8,3% volt).

A cevidoplenib egy tabletta formájában adagolható lép tirozin kináz gátló (spleen tyrosine kinase inhibitor [SYK inhibitor]), amelyet egy fázis II. klinikai vizsgálatban az Oscotec reumatoid artritisz indikációban is értékel.

 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Oscotec Announces Topline Results for Phase 2 Trial of Cevidoplenib

Study of Oral SKI-O-703, SYK Inhibitor, in Patients With Persistent and Chronic Immune Thrombocytopenia (ITP)

A Study to Evaluate the Effectiveness and Safety of SKI-O-703 in Patients Experiencing Active Rheumatoid Arthritis Despite Treatment With Conventional Therapies.

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.