Cevidoplenib az immunthrombocitopénia kezelésében
Egy fázis II. vizsgálat eredményei szerint hatásosnak bizonyult a cevidoplenib az immuneredetű vérzékenység egyik formája (ITP) másodvonalbeli kezelésében.
- A ritka betegségek diagnosztikája és kezelési lehetőségei
- Új készítmény veleszületett vérzékenység kezelésére
- Pozitív CHMP vélemény a thrombocytopenia kezelésére szolgáló Doptelet tablettára
- Az eltrombopag-indukált thrombocyták aktivációjának és funkciójának összehasonlítása kortikoiddal kezelt és nem kezelt ITP-betegek körében
- ITP sikeres kezelése eltrombopaggal, többféle gyógyszer (köztük romiplostim) terápiás kudarcát követően
- Miért jelentős a megosztottság az immunthrombocytopeniában szenvedő betegeknél a splenectomiát illetően?
- Kezelési stratégiák vizsgálata immunthrombocytopeniás purpurában
- Az eltrombopag in vivo hatásai immunthrombocytopeniában: vérlemezke-aktiváció nem mutatható ki
A dél-koreai Pangyo székhelyű Oscotec Inc. február 24-én hozta nyilvánosságra annak a fázis II. klinikai vizsgálatnak az eredményeit, amelyben a cevidoplenib vizsgálati hatóanyagot értékelték az immunthrombocitopénia (ITP) másodvonalbeli, korábbi kezelésekre nem reagáló betegeknél végzett terápiájában. Az ITP egy immun eredetű, vérzékenységgel járó rendellenesség, amelynél a vérlemezkeszám az egészséges 150-300 ezer/µl helyett akár a kritikus 30 ezer/ µl szint alá süllyedhet. A betegség kiváltó oka ismeretlen, de azt már tudjuk, hogy ITP során a szervezet vérlemezkék elleni antitesteket kezd el termelni – ebben közrejátszhat vírusfertőzés, például Epstein-Barr vírus vagy citomegália, de ez egyelőre nem tisztázott pontosan. Átmeneti, rövid ideig fennálló és krónikus ITP létezik, általában a krónikus forma esetében válik nagyon alacsonnyá a vérlemezkeszám (akár 10 vagy 20 ezer/µl alá is csökkenhet), és jelenleg még az sem ismert, hogy pontosan hogyan válhat a betegség krónikussá, ahogyan az sem, hogy egyes érintettek miért jönnek rendbe maguktól. A jelenlegi terápiás opciók köre alapvetően attól függ, hogy a betegség gyereknél vagy felnőttnél fordul-e elő. Gyerekeknél az egyes országok gyakorlata különböző, Magyarországon első körben alapvetően az immunrendszert célzó, immunszuppresszív hatású szteroidos kezelést alkalmazzák - ezt súlyos esetben intravénásan adják, míg egyéb esetekben szájon át szedhető gyógyszereket adagolnak. Ha ez nem vezet eredményre, akkor második lépésként a lépet operálják ki (ez a szerv a vérlemezkék lebomlási helye). A műtéttel a betegek 90 százaléka meggyógyítható, és mivel a lép nem létfontosságú szerv, hiánya a későbbieknek nem okoz problémát. A gyerekek 10 százalékánál azonban a lépkivétel sem jelent megoldást. Ők szükség esetén nagy adagban kaphatnak intravénás immunglobulin kezelést. A fenti kezelési sorban a szteroidos kezelésekre nem reagáló betegeknél jelenthet új terápiás opciót az Oscotec készítménye, a cevidoplenib.
A klinikai vizsgálat adatai
Az Oscotec által 60 beteg bevonásával végzett multicentrikus, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos fázis II. klinikai vizsgálatban (NCT04056195) naponta kétszer alkalmazott 200, illetve 400 mg dózisú cevidoplenib hatásosságát és biztonságosságát értékelték krónikus ITP-ben szenvedő, 30 ezer/µl alatti vérlemezkeszámmal rendelkező betegeknél. A vizsgálati időszak 20 hét volt, ebből 4 hét szűrési időszak, 12 hetes kezelés, majd 4 hét utánkövetés. Az elsődleges végpont a vérlemezkeszám 30 ezer/µl fölé emelkedése, illetve a kiindulási szinthez képest megduplázódása volt. A magasabb, 400 mg-os dózis esetében a válaszarány 63,6% volt, míg a placebo csoportban 33,3%. Örvendetes volt, hogy a betegek 40,9%-ánál 50 ezer/µl fölé emelkedett a thrombocitaszám (míg a placebónál ez mindössze 8,3% volt).
A cevidoplenib egy tabletta formájában adagolható lép tirozin kináz gátló (spleen tyrosine kinase inhibitor [SYK inhibitor]), amelyet egy fázis II. klinikai vizsgálatban az Oscotec reumatoid artritisz indikációban is értékel.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Oscotec Announces Topline Results for Phase 2 Trial of Cevidoplenib
