Új készítmény veleszületett vérzékenység kezelésére
Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a kongenitális vérzékenységgel született betegek vérzéses epizódjainak kezelésére szolgáló Cevenfacta (eptakog béta) készítményt.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) május 16-19-i ülésén kivételes körülmények közötti alkalmazásra vonatkozó pozitív véleményt fogalmazott meg a kongenitális vérzékenységgel született betegek vérzéses epizódjainak kezelésére szolgáló Cevenfacta (eptakog béta, por és oldószer injekciós oldathoz) készítményre (kérelmező: Laboratoire français du Fractionnement et des Biotechnologies [LFB]). Ilyen típusú forgalomba hozatali engedélyt olyan gyógyszerekre adnak ki, amelyek esetében a kérelmező nem tud átfogó adatokat szolgáltatni a szokásos alkalmazási feltételek melletti hatékonyságról és biztonságosságról, mert a kezelendő állapot ritka, vagy mert a teljes körű információgyűjtés nem lehetséges vagy etikátlan. A teljes indikáció szerint a Cevenfacta felnőtt vagy serdülő korú (12 éves vagy idősebb) betegeknél alkalmazható vérzéses epizódok kezelésére vagy vérzés megelőzésére műtétre vagy invazív eljárásra váró betegeknél az alábbi betegcsoportokban:
- veleszületett (kongenitális) vérzékenységben szenvedő betegeknél, akiknél a VIII. vagy IX. véralvadási faktorok nagymértékben reagálnak (azaz ≥5 Bethesda-egység (BU));
- olyan veleszületett hemofíliás betegeknél, akiknek alacsony titerű faktorellenes inhibitorok (BU <5) mutathatók ki, de várhatóan magas anamnézisválaszuk lesz a VIII. vagy IX. faktor beadására, illetve várhatóan refrakterek lesznek a FVIII vagy FIX megnövelt dózisú adagolására.
A készítményt kizárólag vérzékenység és/vagy véralvadási rendellenességek kezelésében jártas szakorvos írhatja fel.
Az Egyesült Államokban az FDA már 2020. április 6-án engedélyezte a készítményt SEVENFACT márkanéven, a kérelmező itt a HEMA Biologics LLC (a HEMA Biologics és az LSA nemzetközi vegyesvállalata) volt.
A készítmény hatóanyagáról (eptakog béta)
A Cevenfacta hatóanyaga az (aktivált) eptakog béta, egy véralvadási faktor (ATC-kód: B02BD08). Az eptakog béta szerkezete csaknem azonos a VII. véralvadási faktoréval, és hatásmechanizmusa is megegyezik vele: aktiválja a X faktort, amely elindítja az alvadási folyamatot, és ezáltal biztosítja a vérzés szabályozását. Mivel a VII. faktor közvetlenül az X faktorra hat, függetlenül a VIII. és IX. faktoroktól, a Cevenfacta ezek hiányában vagy inhibitorok jelenlétében is alkalmazható a vérzés csillapítására, a véralvadási folyamat működésének helyreállítására.
Klinikai vizsgálatok, mellékhatások
Az Egyesült Államokban a SEVENFACT engedélyezése a fázis III. PERSEPT 1 pivotális vizsgálat adatain alapult. Ez a klinikai vizsgálat 468 enyhe, közepes és súlyos vérzéses epizódot vizsgált 27 serdülő és felnőtt, inhibitorral kezelt A és B hemofíliás betegnél, randomizált, multicentrikus, nyílt, két kezdeti adagolási rendet alkalmazó kísérleti elrendezésben. Mindkét kezdeti adagolási rendnél sikerült elérni a vérzés 12 órán belüli kontrolljaként megfogalmazott elsődleges végpontot: A 225 µg/kg kezdeti adaggal kezelt enyhe vagy közepesen súlyos vérzéses epizódok 91%-a érte el a hemosztatikus hatékonyságot 12 órán belül; a hemosztatikus válasz medián ideje 3 óra volt, ami 1 adag SEVENFACT-nak felel meg. A kezdeti 75 µg/kg-os adaggal kezelt vérzéses epizódok esetében a hemosztatikus válasz medián ideje 6 óra volt, a vérzéses epizódok 82%-a érte el a hemosztatikus hatékonyságot 12 órán belül. 24 órára a 75 µg/kg-os adagolási sémával kezelt vérzéses epizódok 97,6%-ánál, illetve a 225 µg/kg -os adagolási sémával kezelt vérzéses epizódok 99,5%-ánál megmaradt a vérzéscsillapítás hatékonysága, anélkül, hogy alternatív terápiára lett volna szükség.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a májusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 16-19 May 2022
CHMP summary of positive opinion for Cevefacta
FDA ACCEPTS FOR REVIEW LFB’S BLA FOR ITS RECOMBINANT FACTOR VII
New Data Shows Eptacog Beta Safe and Effective in Pediatric Patients
