Pozitív CHMP vélemény az A-típusú hemofília kezelésére szolgáló Esperoct készítményre
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitívan véleményezte az A típusú hemofília kezelésére és megelőzésére szolgáló Esperoct (turoktokog alfa pegol) készítményt.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) április 26-án pozitív véleményt fogalmazott meg a 12 éves vagy idősebb betegek A-típusú hemofíliájának kezelésére és megelőzésére szolgáló Esperoct (hatóanyag: turoktokog alfa pegol, gyógyszerforma: 500, 1000, 1500, 2000 és 3000 nemzetközi egység (IU) injekciós oldathoz való por és oldószer) készítménnyel szemben (kérelmező: Novo Nordisk A/S). A gyógyszer hatóanyaga, a turoktokog alfa pegol egy rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor (ATC kód: B02BD02), mely a hatásos hemosztázishoz szükséges, ám a betegek szervezetéből hiányzó VIII-as véralvadási faktort pótolja. Az Esperoct profilaktikus vagy szükség szerinti, illetve sebészeti beavatkozásoknál történő alkalmazásával az A-típusú hemofíliában szenvedő betegeknél a vérzéses epizód megelőzhető vagy kontrollálható. Az injekciót hemofília kezelésében jártas orvosnak kell beadnia. Az Esperoctot az Egyesült Államokban az FDA 2019. február 21-én engedélyezte.
A hatóanyagról (turoktokog alfa pegol)
A turoktokog alfa pegol (N8-GP) a Novo Nordisk saját fejlesztésű molekulája, egy glikoPEGilált VIII-as véralvadási faktor, melyben a B-domén (a faktor egy régiója) törlésre kerül. Rekombináns DNS technológiával kínai hörcsög ováriumsejtjeiben (CHO, Chinese hamster ovary) állítják elő, és meghatározott pontjához 40 kDa molekulatömegű polietilén-glikol (PEG) molekulát adnak hozzá. Hemofíliás betegnek infúzióban beadva a VIII-as faktor a beteg keringésében az endogén von Willebrand faktorhoz kötődik. A VIII-as faktor / von Willebrand faktor komplex két eltérő fiziológiai funkcióval rendelkező molekulából áll (VIII-as faktor és von Willebrand faktor). Az aktivált VIII-as faktor az aktivált IX-es faktor kofaktoraként hat, meggyorsítva a X-es faktor aktivált X-es faktorrá alakulását. Az aktivált X-es faktor alakítja a protrombint trombinná. Majd a trombin a fibrinogént fibrinné alakítja, és kialakulhat a véralvadék. Az A típusú hemofília nemhez kötött, a VIII:C faktor alacsony szintje miatt kialakuló véralvadási zavar, és az ízületekben, izmokban vagy a belső szervekben spontán módon vagy baleset vagy műtéti trauma következében kialakuló erős vérzést okoz. A faktorpótló kezelés következtében a VIII-as faktor plazmaszintje növekszik, ezáltal a faktorhiány időlegesen korrekcióra kerül, és javul a vérzéshajlam is. Az Esperocttal végzett klinikai vizsgálatok (Pathfinder 2, 3 és 5 fázis III vizsgálatok) során leggyakrabban tapasztalt mellékhatások az alábbiak voltak: kiütések, erythema, pruritus és az injekció beadásának helye körüli reakciók.
Az A-típusú hemofíliáról
Az A-típusú hemofília (vérzékenység) kialakulásának oka, hogy a betegben hiányzik, vagy inaktív a VIII véralvadási faktor (az A- a súlyosabb eset, ilyenkor hiányzik, míg az A+ variáns esetében inaktiv). Az A-típusú hemofília szokásos kezelése a VIII véralvadási faktor pótlásával történik, csakhogy egyes betegeknél antitestek (gátlótestek) jelennek meg, melyek csökkentik a gyógyszerek hatásosságát, és a betegség kezelését jelentősen megnehezítik. Az esetek döntő részében a betegség az X-kromoszómához kötődik, kisebb részében pedig az X-kromoszóma spontán mutációja következtében alakul ki, ezért a diagnózis során nagy segítséget jelent a családi kórtörténet. Mivel a betegség az X kromoszómához kötődik, egy hordozó férfi és egy egészséges anya minden fiúgyermeke egészséges lesz. A von Willebrand szindróma után ez a második leggyakoribb örökletes véralvadási rendellenesség, az Egyesült Államokban 20 ezer, Magyarországon körülbelül 800 beteget tartanak nyilván.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által az áprilisi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított körülbelül 60 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC, Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
CHMP summary of positive opinion for Esperoct
Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 23-26 April 2019
