Pozitív vélemény az emicizumabról

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszereinek bizottsága (CHMP) január 26-án pozitív elbírálásban részesítette az emicizumab hatóanyagú Hemlibrát (Roche Registration limited). A teljes indikáció: VIII véralvadási faktorral szemben kialakult rezisztenciában („gátlótestes rezisztencia”) szenvedő betegekben a vérzéses epizódok rutin megelőző kezelésére. A Hemlibra minden korcsoportban használható.

Az A-típusú hemofília (vérzékenység) kialakulásának oka, hogy a betegben hiányzik, vagy inaktív a VIII véralvadási faktor (az A-, súlyosabb esetben hiányzik, míg az A+ variáns esetében inaktivitás figyelhető meg). Az A-típusú hemofília szokásos kezelése a VIII véralvadási faktor pótlásával történik, csakhogy egyes betegeknél antitestek (gátlótestek) jelennek meg, melyek csökkentik a gyógyszerek hatásosságát, és a betegség kezelését jelentősen megnehezítik.

Az emicizumab az első monoklonális antitest, mely a hemofília A-ban szenvedő és gátlótesteket mutató betegek kezelésére alkalmas. A készítmény jelentős előrelépésnek tekinthető a vérzékenység kezelésében, mivel az utóbbi 20 évben a rendellenesség kezelésére nem került piacra új gyógyszer.

Az esetek döntő részében a betegség az X-kromoszómához kötődik, kisebb részében pedig az X-kromoszóma spontán mutációja következtében alakul ki, ezért a diagnózis során nagy segítséget jelent a családi kórtörténet. Mivel a betegség az X kromoszómához kötődik, egy hordozó férfi és egy egészséges anya minden fiúgyermeke egészséges lesz. A von Willebrand szindróma után ez a második leggyakoribb örökletes véralvadási rendellenesség, az Egyesült Államokban 20 ezer, Magyarországon körülbelül 800 beteget tartanak nyilván.

A Hemlibrát hetente egyszer kell beadni bőr alá adott injekció formájában (30mg/1ml, 60 mg/0,4ml, 105mg/0,7ml és 150ml/1ml), ami sokkal ritkább és rövidebb kezelést tesz lehetővé, mint a jelenleg alkalmazott készítmények esetében. A hatóanyag az emicizumab (ATC kód: B02BX), egy bispecifikus monoklonális antitest, mely a VIII véralvadási faktor hatását utánozza, így gátolja a vérzéses epizódok kialakulását azokban a betegekben, akiknek véréből hiányzik a faktor vagy mennyisége nagyon alacsony.

Az EMA tudományos bizottsága két fázis III klinikai vizsgálat adatai alapján hozta meg pozitív véleményét. Az egyik egy randomizált, multicentrikus, nyílt vizsgálat volt, amely 109 (12 és 75 év között, legalább 40kg testtömegű) beteg bevonásával készült (HAVEN1 – NCT02622321), míg a másik egy folyamatban lévő egykarú, multicentrikus, nyílt elrendezésű vizsgálat volt (HAVEN2 – NCT02795767), ahol 60 (12 évnél fiatalabb) gyermeket vizsgáltak. Az eredmények szerint a gátlótestes vérzékenységben szenvedő betegeknél a megelőző jelleggel adott készítmény 80-90%-kal csökkentette a koagulációs faktorokkal történő kezelést igénylő vérzéses epizódok számát azokhoz az esetekhez képest, ahol nem alkalmaztak profilaktikus kezelést. Ez azt jelentette, hogy míg a megelőző gyógyszerezésben részesülőknél az évenkénti vérzéses események száma 2,9 volt, addig az eseti kezelést kapó betegeknél 23,3. A leggyakrabban jelentett nemkívánatos hatások az injekció beadási helye körül jelentkező reakciók, fejfájás, thrombotikus mikroangiopátia, láz, hasmenés, valamint ízületi és izomfájdalmak voltak.

A CHMP által kiadott pozitív vélemény csak egy újabb lépés annak érdekében, hogy a készítmény a betegek számára elérhetővé váljon. A CHMP jelentését az Európai Bizottságnak kell még jóváhagynia, és a teljes Európai Unióra kiterjedő hatályú döntést hoznia. Ezt követően az egyes tagállamok szintjén születik majd döntés a gyógyszer áráról, a TB-támogatás szintjéről.

Az Egyesült Államokban a szert már 2017. november 16-án engedélyezték, több mint 3 hónappal az előzetesen várt engedélyezési időpont előtt. Ennek oka, hogy az FDA a jóváhagyási folyamat során az összes gyorsító mechanizmust alkalmazta, azaz a Priority Review, Breakthrough Therapy és az Orphan drug designation útvonalakat.