Már léteznek engedélyezett gyógyszerek az újonnan azonosított útvonal blokkolására.

Komplex genetikai eredetű betegségek kezelésére is alkalmas lehet a pontmutációk létrehozására használható új módszer.

Svéd kutatók egy olyan génre bukkantak, amely protektív hatású az izomsorvadással szemben. 

A CRISPR technikával könnyen hozzáférhető szövettípusok segítségével is diagnosztizálhatók ritka betegségek.

A remények szerint génszerkesztéssel orvosolható lehet a veleszületett értelmi fogyatékosság második leggyakoribb oka, a fragilis X-szindróma.

A mikrogliasejtek TREM2 fehérjéjének egyik mutációja fokozott gyulladást eredményez és csökkenti ezen agyi immunsejtek hulladék-eltávolító képességét.

Amerikai kutatók a cukorbetegség hátterében álló molekuláris változásokat tanulmányozva számos új felfedezést tettek.

A tau fehérjék aggregálódását blokkolja az új eljárás, ami nem csak az Alzheimer-kór terápiájában, hanem Parkinson-kórban és más betegségekben is hatásos kezelés lehet.

A kutatók a ráksejtek túlnyomó többségében meglévő extra kromoszóma manipulálásával igyekeznek kideríteni szerepüket a betegség korai kifejlődésében és progressziójában.

Kisebbfajta csoda történt három ATTR-CM-ben szenvedő idős beteggel Angliában, sikerült megállítani a betegség progresszióját, és a módszer később sok betegen segíthet.