Az NFR2 gén CRISPR-technológiával történő kiiktatása ismét érzékennyé teheti a tumorokat a karboplatin és paklitaxel kezelésekre.

A tumorsejtek számukra mostoha környezetben való túlélésének kulcsa a transzkripciós mechanizmus módosításában rejlik, amelynek pontos feltárása új onkológiai készítmények kifejlesztéséhez vezethet.

A génterápiák fejlődése az elmúlt két évtizedben példátlan ütemű volt: a génpótló kezelésektől a precíziós génszerkesztési technológiákig mára valós klinikai lehetőségekké váltak azok az eljárások, amelyek korábban csupán elméleti ígéretként léteztek. A forgalomban lévő in vivo és ex vivo terápiák köre folyamatosan bővül, miközben a CRISPR-alapú beavatkozások új korszakot nyitnak a ritka betegségek célzott kezelésében. Jelen összefog­laló áttekinti, hol tart ma a génszerkesztés klinikai alkalmazása, és milyen technológiai, biztonsági és etikai kihívások határozzák meg a jövő irányát.

A TMEM167A gén mutációi felelősek a hat hónapos életkor előtt megjelenő, örökletes eredetű cukorbetegség kialakulásáért.

Előrehaladott GIST kezelésében a terápiarezisztencia letörhető az AURKB gén kikapcsolásával.

Sikerült több ok-okozati variánst azonosítani, és ezeket összekapcsolni az agy fejlődésében és a szinaptikus jelátvitelben bizonyítottan szerepet játszó génekkel.

Egy enzim blokkolásával közvetlenül támadható válhat a KRAS onkogén egyik mutációja a G12V.

Az ACTA2 gén egyetlen bázispárjának kicserélésével válik gyógyíthatóvá a súlyos MSDMS.

Az amiotrófiás laterálszklerózishoz szorosan köthető funkciózavar a mitokondriumokban már a betegségre jellemző tünetek megjelenése előtt jelentkezik.

Az American Gastroenterological Association (AGA) és a European Society
of Neurogastroenterology and Motility (ESNM) március 15–16-án
13. alkalommal rendezte meg éves világkongresszusát Washingtonban.
A konferencia főtémája az volt, hogyan változtatható meg az emberi bél
mikrobiomja az egészség fennmaradása és a betegségek gyógyítása érdekében.
A sokat kutatott és tárgyalt baktériumok mellett kiemelten foglalkoztak
a bélmikrobiomban élő bakteriofágok és gombák szerepével.