Az izomőssejtek regenerálásán keresztül növelhető az izomerő - ezt egyelőre egér modellszervezetekben sikerült megvalósítani.

A mastocytosis ritka megbetegedés. A 2016-os WHO-klasszifikáció a mieloproliferatív neoplasmák között, külön entitásként azonosítja. A be­tegség kialakulása többnyire a c-kit (D816V) mutációhoz köthető. Van bőrre lokalizált és szisztémás forma. A kóros hízósejtek szervinfiltrációt, illetve spontán aktiválódásuk a masztocitaaktivációs tüneteket eredményezhetik.

BEVEZETÉS
Az izocitrát dehidrogenáz 1 és 2 (IDH1 és IDH2) génjeinek visszatérő mutációi nem ritkák myeloid malignitásokban. Az IDH2-mutáció az AML-es betegek mintegy 12%-ában fellelhető, gyakori normál kariotípus esetén és előfordulása emelkedik az életkorral.

Egy még fejlesztés alatt álló új szer, az izocitrát dehidrogenáz enzim 2-es típusának inhibitora az előrehaladott stádiumú és a más kezelési módokra refrakter malignus vérképzőszervi betegségek hatásos gyógyszere lehet.

Az epigenetikai kezelés – mindenekelőtt az 5-azacitidin és az 5-aza-2’deoxicitidin (decitabin) – ígéretes terápiás lehetőség a mielodiszpláziás szindrómában vagy korai akut mieloid leukémiában szenvedő idősebb, intenzív kezelésre nem alkalmas betegek számára.

A 2008-as WHO-klasszifikáció szerint ma már az AML-betegek több mint kétharmada osztályozható a leukémiás blasztok genetikai rendellenességei alapján. Ez óriási előrelépés a diagnosztikai megbízhatóság, érvényesség és objektivitás tekintetében. A genomikus metiláció és demetiláció jelátviteli útvonalainak génmutációi valószínűleg már a közeljövőben befolyásolni fogják a terápiás döntéseket.