Az ígéretes gyógyszercélpontra hatva a betegség progressziója lassítható lehet, és a beteg anyagcsereállapotának megfelelő kezelést lehet alkalmazni.

Az ADGRG1 receptor jelenléte képessé teszi a gliasejteket az amiloid-béta plakkok lebontására.

A génexpressziós mintázatokra gyakorolt hatás alapján azonosított letrozol és az irinotekán jó eredményeket mutatott állati modellszervezetekben.

Mitokondriumok szállításával biztosítják az idegsejtek a tumorok energiaellátását és áttétképződését.

 A sclerosis multiplex egy demielinizációval és az azt követő axonvesztéssel járó, krónikus autoimmun betegség, amelynek kezelésére ugyan több be­tegségmódosító terápia is rendelkezésünkre áll, a kórkép azonban továbbra sem gyógyítható. A betegség patofiziológiájának pontosabb megismeré­sével egyre több terápiás célpont és kezelési lehetőség leírására került sor, köztük a T- és B-sejteket, mikrogliát, ferroptózist és a bélmikrobiomot célzó farmakológiai, sejtalapú és életmódot érintő kezelésekére is. Az alábbi­akban a már elérhető és a még vizsgálat alatt álló terápiás lehetőségeket foglaljuk össze.

Onkogének lehetnek a tumorok mikrokörnyezetének kialakításában játszanak fontos szerepetjátszó extrakromoszomális az DNS fragmentumok.

Egy bispecifikus sejtaktivátor és egy természetes ölősejt termék kombinációja biztonságosnak és hatékonynak bizonyult az egyébként rossz prognózisú relapszusos vagy refrakter (R/R) klasszikus Hodgkin-limfóma kezelésében.

Neurodegeneratív kórképekben a tau fehérje kóros formája közvetlenül károsítja az agyi ereket és a  vér-agy gát áteresztőképességének növekedéséhez vezet.

A kiterjedt myeloid sejtes perem a sclerosis multiplexgyors progressziójával mutat asszociációt.

A fibronektin és a simaizom-aktin jelenléte a rákos szövetekben gátolhatja a terápia hatásosságát, így új markerként szolgálhat a vastagbélrákos betegek immunterápiás kezeléséhez.