A gyulladásos bélbetegségek patomechanizmusában genetikai és környe­zeti tényezők modulálják az immunrendszer működését, melyet a bélflóra összetétele és metabolikus aktivitása is befolyásol. A TNF-α központi sze­repet tölt be a betegség immunpatogenezisében. E proinflammatorikus citokin célzott antitestekkel történő gátlása, a TNF-gátló-kezelés forradal­masította a gyulladásos bélbetegségek kezelését mintegy két évtizeddel ezelőtt. Hatékonyságát azóta számtalan vizsgálat és a mindennapi klinikai gyakorlat is bizonyította; a napi rutin során megtanultuk, hogyan tegyük minél hatékonyabbá a kezelést.

Kínai kutatók olyan magnézium „mikromotorokat” fejlesztettek ki, amelyek segítségével magvalósítható a nagy molekulájú hatóanyagok (vizsgálatukban az inzulin) vastagbélfalon keresztüli hatékony felszívódása.

Az arthritis psoriatica kezelése hagyományosan nem szteroid gyulladáscsökkentőkkel, betegségmódosító szerekkel és biológiai terápiával történik, ám az utóbb időben több gyógyszert is engedélyeztek a betegség kezelésére.

A fázis III Beacon vizsgálatban a Braftovi-Mektovi Erbitux kombináció jelentősen növelte ugyan a túlélést, ám nem biztos, hogy ez a hármas hatóanyagú kezelés bizonyul a legjobb megoldásnak a kolorektális rák terápiájában.

A jövőben a biológiai készítmények és követő készítményeik gyógyszerpiaca növekedni fog. A biohasonló termékek mellett újabban egyre nagyobb fi­gyelmet kapnak a biobetterek (javított hatású [módosított] biológiai készít­mények), amelyek előnyösebb innovációs lehetőséget kínálnak a teljesen új molekulákhoz képest. Jelenleg kb. 400 biohasonló és 360 biológiai készítmény áll fejlesztés alatt, jó piacra kerülési esélyekkel, mivel számos szaba­dalom jár le a következő években. A készítmények számának növekedése előnyös lehet nemcsak a finanszírozónak, hanem az originátornak is.

Eredetükből és molekulatömegükből fakadóan a biohasonló készítmények tulajdonságai lényegesen eltérnek a kémiai eredetű generikumokéitól. A cikk a biohasonló készítménykör közfinanszírozási szempontból lényeges jellemzőit elemzi. A minőség csorbulása nélkül a biohasonló monoklonális antitestek esetében 15–30% árelőnyre lehet számítani. Az orvos szakmai hozzájárulása nélkül nem történhet készítményváltás. A biohasonló gyógyszerek támogatásában egyensúlyban kell lenniük a klinikai, költségvetési és piaci szempontoknak. A generikus támogatási rendszerek differenciálásában terápiás területenként kell majd haladni, figyelembe véve az eltérő sajátosságokat. A finanszírozási szabályok kialakításában komolyabb szerephez kell jutniuk az ún. külső érintett csoportoknak (kezelőorvosok, betegszervezetek, gyógyszergyártók), bevonásukat transzparensen és hatékonyan kell megoldani.

Az 1-es és a 2-es típusú cukorbetegség alapvetően különböző kórképek. A 2-es típusú diabétesz kezdetét jelző hiperinzulinémia kompenzatorikus reakció, amit az endokrin hasnyálmirigy a túlsúllyal kapcsolatos (vagy genetikai hajlam talaján kialakult) inzulinrezisztenciára ad. Az 1-es típusú diabétesz bevezető szakaszában makrofágok, T-limfociták és más immunsejtek szűrik be a Langerhans-szigeteket és indítják el gyulladáskeltő citokinjeikkel a béta-sejtek apoptózisát. 

Az onkoterápiában egyre nő a célzott szerek, közülük is elsősorban az epidermális növekedési faktor receptorát, illetve a tirozin-kinázokat gátló hatóanyagok jelentősége. 

Az osteoporosis terápiájában új antireszorptív, illetve oszteoanabolikus terápiás célpontokat határoztak meg. Az új célpontokon keresztül ható szerek némelyike már elérhető vagy klinikai kipróbálás alatt áll.Az új antireszorptív szerek közé tartozik egy anti-RANKL ellenanyag, a már törzskönyvezett denosumab, illetve a katepszin K enzimet gátló, klinikai kipróbálás alatt álló odanacatib.

Az emlőkarcinómák kezelése céljából kifejlesztett számos új hatóanyag megváltoztatta a terápiát. A daganatsejtek receptorstátusának függvényében különféle terápiás szerek állnak rendelkezésre. Jelenleg az antihormonális terápia mellett a következő célzott kezelések engedélyezettek: trastuzumab monoterápiában vagy kombinációban – adjuváns terápiában, illetve áttétes daganat esetén –, HER2-pozitív emlőkarcinóma kezelésére; a HER2-pozitív, áttétes emlőkarcinóma másodlagos kezeléseként a lapatinib, taxanennel kombinálva; továbbá a HER2-negatív, áttétes emlőkarcinóma elsődleges kezeléseként a bevacizumab, paclitaxellel kombinálva. A túlélési idő meghosszabbodását csupán e hatóanyagok egy részének alkalmazása kapcsán sikerült kimutatni.

Kulcsszavak: célzott terápia, emlőrák, endokrin terápia, kemoterápia, kis molekulájú hatóanyagok, monoklonális antitestek