A VERVE‑102 egyetlen infúzió formájában adható: kikapcsolja a májban a PCSK9 fehérje termeléséért felelős gént.

Az agyi organoidok hálózatának számítástechnikai célú felhasználása a lehetőségeken túl etikai problémákat is felvet.

A fázis III. ORATORIO-HAND klinikai vizsgálat eredményei szerint jelentősen lassítja a hatóanyag a funkcióvesztést még előrehaladott primer progresszív sclerosis multiplexben is.

Az obezitás krónikus, progresszív, visszatérő, de kezelhető komplex beteg­ség, amely a testzsír kóros mértékű felszaporodásával és diszfunkciójával jár. A diszfunkcionális zsírszövetben kialakuló enyhe, krónikus gyulladás metabolikus, kardiovaszkuláris, biomechanikai és pszichoszociális követ­kezményei jelentősek. Fontos, hogy ma már nemcsak a testtömegindex, hanem a testösszetétel, a zsigeri elhízás mértéke, a társuló betegségek, a szövődmények és a funkcionális állapot is értékelendő a terápiás stratégia megválasztásához. Jelen közlemény áttekinti az obezitás epidemiológiáját, patofiziológiáját, annak elsősorban endokrin és genetikai okait, az obezitás legfontosabb endokrinológiai következményeit, valamint a jelenleg rendel­kezésre álló kezelési lehetőségeket.

A COVID-19 elleni mRNS-vakcinákkal azonos elven működő oltást fejlesztettek ki kínai kutatók több Ebola vírustörzs ellen.

A PDE5-gátlók és a SERM-ek kombinált használata hatékony lehet a fájdalmas péniszgörbületet okozó betegség terápiájában.

A PRONTO klinikai vizsgálatban a PCT-alapú kezelés 17%-kal csökkentette a szepszis miatti halálozás arányát.

A fázis IIb PARADIGM klinikai vizsgálat biztató eredményeket hozott az amiotrófiás laterálszklerózis terápiájában.

Transzfúziódependens, alacsonyabb kockázatú mielodiszpláziás szindró­mában (MDS) az eritropoézist stimuláló szerek (ESA) hatékonysága korlá­tozott. Korábban a COMMANDS vizsgálat igazolta, hogy a luspatercepttel nagyobb arányban lehet elérni legalább 12 hetes transzfúziómentességet ebben a betegcsoportban, mint az epoetin alfával. A vizsgálat hosszabb távú elemzése alátámasztotta, hogy a terápiás válasz tartós és a vizsgált alcsoportokban is fennáll, így transzfúziódependens, ESA-naiv, alacsonyabb kockázatú MDS-ben a luspatercept lehet a választandó kezelés.

A Spanyolországban 2021–2022 során, valós körülmények között végzett EMAYIC obszervációs vizsgálatban csaknem 500, szívelégtelenségben (HF) és pitvarfibrillációban (AF) szenvedő beteg vett részt, akik napi 60 mg edoxabanterápiában részesültek. A megfigyelt vérzési arány tekinte­tében a bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) három kategóriája (megtartott, csökkent, súlyosan csökkent) között nem volt különbség, és a vizsgálat mindhárom csoportban alacsony, összehasonlítható mértékű incidenciát igazolt súlyos vagy klinikailag releváns, de nem súlyos (clinically relevant non-major – CRNM) vérzés tekintetében. A stroke előfordulási aránya is alacsony (1,5%) volt, súlyos mellékhatásokat pedig nem tapasztaltak az edoxabankezelés során.