A JAK-gátlók szisztémás szklerózis kezelésében történő alkalmazására kevés adat áll rendelkezésre, és azok sem mutatnak a más kezelésekhez képest kedvezőbb hatást

Az első, bőrbetegségek kezelésére szánt CAR-T-sejt-készítmény jóváhagyása az év folyamán várható.

A szívkímélő sugárterápia esetén a bal elülső leszálló (LAD) koszorúérre ható maximális dózis jelzi a hosszú távú szívkockázatot.

Az LRRK2 fehérje aktivitásának csökkentése lassíthatja vagy módosíthatja a betegség lefolyását.

A GLP-1-receptor-agonisták egyre elterjedtebb alkalmazása miatt szükség van a hatásukkal kapcsolatos ismeretek, mellékhatások és kockázatok folyamatos vizsgálatára és áttekintésére.

A lerkanidipin az újabb generációs kalciumcsatorna-blokkolók egyi­ke, amely hatékony vérnyomáscsökkentő tulajdonságairól és kedve­ző mellékhatásprofiljáról ismert. A jelen retrospektív, három dél-koreai kórház adatain alapuló vizsgálat célja annak tanulmányozása volt, hogy a lerkanidipin és az amlodipin milyen mértékben képes megelőzni a súlyos kardiovaszkuláris eseményeket (major adverse cardiovascular events – MACE) a hipertóniás betegek körében. A lerkanidipin hatékonysága a MACE prevenciójában összemérhetőnek bizonyult az amlodipinével, és tekintettel arra, hogy korábbi vizsgálatok alapján a mellékhatásprofilja kedvezőbb lehet, megfelelő alternatívát jelenthet a hipertónia kezelésében.

Jó eredményeket mutatott egy fázis II. klinikai vizsgálatban a félévente injekciózható, hármas hatóanyagú terápiás megközelítés.

Transzfúziódependens, alacsonyabb kockázatú mielodiszpláziás szindró­mában (MDS) az eritropoézist stimuláló szerek (ESA) hatékonysága korlá­tozott. Korábban a COMMANDS vizsgálat igazolta, hogy a luspatercepttel nagyobb arányban lehet elérni legalább 12 hetes transzfúziómentességet ebben a betegcsoportban, mint az epoetin alfával. A vizsgálat hosszabb távú elemzése alátámasztotta, hogy a terápiás válasz tartós és a vizsgált alcsoportokban is fennáll, így transzfúziódependens, ESA-naiv, alacsonyabb kockázatú MDS-ben a luspatercept lehet a választandó kezelés.

Egyetlen adag dimetiltriptamin is jelentősen csökkentette a depressziós tüneteket egy kis elemszámú vizsgálatban.

A lokálisan előrehaladott vagy áttétes uroteliális karcinóma kezelé­se első vonalban évtizedek óta platinaalapú kemoterápiával történik, mérsékelt eredményességgel. Fázis 3 vizsgálati eredmények szerint az enfortumab vedotin, egy nektin-4-ellenes antitest-gyógyszer konjugátum a pembrolizumabbal kombinálva jelentősen (majdnem kétszer) hosszabb progressziómentes túléléssel és össztúléléssel, valamint kedvezőbb válasz­aránnyal jár, mint a hagyományos kemoterápia, mellékhatásprofilja pedig a korábbi vizsgálatok eredményeinek megfelelőnek bizonyult.