Egy fázis III. klinikai vizsgálatban a kevés szisztémás terápiás opcióval rendelkező serdülők körében jó eredményeket mutatott az új fejlesztésű szelektív interleukin-23 receptor gátló.

A klinikai vizsgálatok fázisában lévő orforglipron a korai 2-es típusú cukorbetegségben egyaránt csökkenti az HbA1c-szintet és a testsúlyt is.

A Human Microbiome Project (HMP) 2007-ben kezdeményezte átfogó is­meretek gyűjtését az emberi mikroorganizmusok genetikai és metabolikus térképéről, valamint arról, hogy ezek hogyan járulnak hozzá a fiziológiás ál­lapothoz és egyes betegségekre való hajlamhoz. A női alsó nemi traktusban – különösen a hüvelyben – elsősorban Lactobacillus törzsek dominálnak. A méhnyaki mikrobiommal kapcsolatos ismereteink korlátozottabbak, de úgy tűnik, hogy az meglehetősen hasonló a hüvelyéhez. A női felső nemi traktust – beleértve a méhet – sokáig sterilnek tekintették, de az újgenerá­ciós szekvenálás (NGS) megjelenésével a legújabb kutatások endometriális mikrobiomközösséget azonosítottak ezen a területen is.

Az 1-es típusú cukorbetegség esetében az euglikémia elérése és a szövőd­mények megelőzése napjainkban is jelentős kihívás. A diagnózis után kez­dett verapamilkezelés több vizsgálat szerint is eredményesnek bizonyult a C-peptid-szekréció megőrzésében, kedvező mellékhatásprofillal – ugyan­akkor a hosszú távú eredmények még hiányoznak ahhoz, hogy átültessük a klinikai gyakorlatba.

A szívelégtelenség klinikai kimenetelét számos új szer kedvezően javítja, a mortalitást csökkenti, de az oedema kezelésének fő eszköze továbbra is a megfelelő dózisú kacsdiuretikum parenterális vagy orális alkalmazá­sa. A kacsdiuretikus kezelés azonban önmagában gyakran nem elegendő a retineált folyadék teljes eltávolításához, a tartósan megmaradó oedema pedig a rossz prognózis előjele. Logikusnak tűnt, hogy a kacsdiuretikumokat a nefron különböző helyein ható egyéb diuretikumokkal kombinálják. Bár kevés jó minőségű vizsgálatból származó adat áll rendelkezésre a kombiná­ciós vizelethajtó kezelés hatékonyságáról, óvatos optimizmussal javasolható terápiarezisztens esetekben a kacsdiuretikumhoz adott hydrochlorothiazid.

Az osteoarthritis etiológiájában és patogenezisében a biomechanika, a gyulladásos és az immunrendszer komp­lex szerepe igazolt. Az elmúlt években ez a felismerés alapvetően változtatta meg a terápiás szemléletet is: a hagyományos fájdalomcsillapítók helyett a nem szteroid gyulladáscsökkentők (NSAID-ok) alkalma­zása nagyobb hatékonyságú, hiszen az NSAID készítmények a periférián is hat­nak, nemcsak a fájdalmat, de a gyulladást, a synovitis mértékét is csökkentik. A jól ismert mellékhatások miatt elsősorban a lokális alkalmazás ajánlott.

Az akut és sok esetben intenzív fájdalom csillapítása a fájdalomcsillapítási algoritmusok ismeretében a kórkép jellegéhez, a fájdalom nagyságához, a beteg egyéni kockázataihoz igazodó kell, hogy legyen. Számos esetben analgetikum is elégséges, más esetekben a gyulladáscsökkentés is fontos szempont a kórfolyamat jellege alapján. A leggyakrabban alkalmazott gyógyszercsoport a nem szteroid gyulladáscsökkentőké (NSAID). Ismert mellékhatások miatt a cél az NSAID dózis és alkalmazás időtartamának a lehető legrövidebbre való csökkentése. A fájdalom nagysága és intenzitása, a kórkép jellege alapján, az egyéni rizikótényezők mérlegelésével adhatók opioidok vagy ezekkel kombinált készítmények. 

A regionális mozgásszervi fájdalmak leggyakrabban adott mozgásokat végrehajtó anatómiai struktúrák degeneratív és gyulladásos elváltozásaiból származnak. Eredményes gyógyszeres kezelésükhöz a fájdalom patomechanizmusának (nociceptív, neuropathiás, centrális) megfelelő hatóanyag kiválasztása szükséges. E választás során a helyi hatású hatóanyagok és készítmények (elsősorban gélek és tapaszok) kínálnak kedvező, hatásos és biztonságos lehetőséget.

A C1-inhibitor-hiány következtében kialakuló herediter angiooedema (C1- INH-HAE) jelentős betegségterhet ró a betegekre és családtagjaikra. Az elő­re meg nem jósolható angiooedemás epizódok, melyek akár életveszélyes állapot kialakulásához is vezethetnek, jelentősen befolyásolják a beteg életminőségét. A C1-INH-HAE kezelésének alapvető célja a betegek normális életvitelének biztosítása. Ennek leghatékonyabb módja az angiooedemás rohamok kialakulásának a megelőzése. A herediter angiooedemás betegek kezelésében mérföldkövet jelent, hogy 2021-ben elérhetővé vált az első cél­zott, orálisan adható profilaktikus gyógyszer, a kallikreingátló berotralstat.

A givosirannal most először nyílt lehetőségünk arra, hogy hatékonyan csök­kentsük az akut hepatikus porphyriás betegek súlyos klinikai manifesztációinak („rohamainak”) gyakoriságát (I.b evidenciaszint). A rendkívül költséges kezelés további pozitív hatásai, hogy a betegek kevesebb hem és kevesebb fájdalomcsillapító gyógyszer (pl. opiát) adását igénylik. Az indikáció felál­lítása és a betegek ellenőrzése minősített porphyria-centrumok feladata.