A relabáló/refrakter myeloma multiplex (RRMM) – különösen a több kezelési vonalban előkezelt betegek esetében – továbbra is kihívás a hematológusok számára. A múltban az ilyen, többszörösen előkezelt populációk esetében a kimenetel rossz volt, a medián progressziómentes túlélés (progression free survival, PFS) gyakran 6 hónap alatti volt, a teljes túlélés (overall survival, OS) mediánja pedig körülbelül egy év. A ciltakabtagen autoleucel egy B-sejt-érési antigént (B-cell maturation antigen, BCMA) célzó kiméra antigén receptor (CAR) T-sejt-terápia. A ciltakabtagen autoleucel Ib/II. fá­zis vizsgálataiban korábban már mély és tartós válaszokról számoltak be, a medián PFS 34,9 hónap volt, az OS pedig a korábbi követés során még nem érte el a végső értéket. A jelen cikk kiterjeszti a követést (medián kb. 61,3 hónap) a hosszú távú túlélés, a ≥5 éves progressziómentes túlélés (PFS ≥5 év) arányának és a mély, tartós remisszió potenciális előrejelzésének becslése érdekében.

A 2-es fázisú ICARUS-BREAST01 klinikai vizsgálat a HER3-DXd jelentős hatékonyságát és kezelhető biztonsági profilját mutatja a HR+HER2– em­lőrákos betegeknél, ami optimális jelöltté teszi a későbbi, nagyobb elem­számú vizsgálatokhoz. A vizsgálat céljai között szerepelt a kezelésre adott válasz potenciális biomarkereinek azonosítása, egyben betekintést nyújtani a HER3-DXd egyéb feltételezett hatásmechanizmusaiba is.

Az OPA1 fehérjét gátló hatóanyagok alkalmazásával sikerült apoptózist indukálni venetoklaxra rezisztens rákos sejtekben.

A bőrtumorok közül a kaukázusi rasszba tartozó betegeknél a keratinocyta ere­detű bazálsejtes karcinóma és a laphám­sejtes karcinóma (cSCC) teszi ki az esetek körülbelül 90–95%-át, melyeket ha időben felismerünk és kezelünk, akkor a betegek 5 éves túlélése több mint 98%-os.

Egy nagy betegmintán végzett vizsgálat szerint 42%-kal nagyobb eséllyel szokik le egy függő valamilyen más szerről, ha abbahagyja a dohányzást.

A fázis 4. vizsgálat adatai szerint az eszketamin monoterápia biztonságosan és hatékonyan alkalmazható a rezisztens depresszió kezelésében.

Egy nagy elemszámú fázis III. vizsgálatban jó hatásosságot és biztonságosságot mutatott az upadacitinib, ráadásul a prednizon szedését is fel lehetett függeszteni.

Emlőrákos betegeknél hatásosnak bizonyult a kemoterápiás kezelés kiegészítése kis dózisú D-vitaminnal.

A ciltacabtagene autoleucel CAR-T-sejt terápia a betegek egy részénék 5 éves progressziómentes túlélést ért el.

A Canadian Neurological Sciences Federation (CNSF) 2025. évi kongresszusán elhangzott előadás szerint a thymectomia és a szteroidok továbbra is a myasthenia gravis (MG) kezelésének alapját képezik.