Foszdenopterin molibdén-kofaktor hiány kezelésére

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) július 18-21-i ülésén kivételes körülmények közötti alkalmazásra vonatkozó pozitív véleményt fogalmazott meg az A-típusú molibdén-kofaktor hiány kezelésére szolgáló Nulibry (foszdenopterin, 9,5 mg por oldatos infúzióhoz) készítményre (kérelmező: Comharsa Life Sciences Ltd.) Ilyen típusú forgalomba hozatali engedélyt olyan gyógyszerekre adnak ki, amelyek esetében a kérelmező nem tud átfogó adatokat szolgáltatni a szokásos alkalmazási feltételek melletti hatékonyságról és biztonságosságról, mert a kezelendő állapot ritka, vagy mert a teljes körű információgyűjtés nem lehetséges vagy etikátlan. A készítmény kizárólag a veleszületett metabolikus rendellenességek ellátására szakosodott egészségügyi intézményben használható, szakorvos felügyelete mellett.

Az Egyesült Államokban az FDA már 2021. február 26-án engedélyezte a készítményt azonos márkanéven, a kérelmező itt a BridgeBio Pharma Inc. volt.

A hatóanyagról (foszdenopterin)

A Nulibry hatóanyaga, a foszdenopterin (ATC kód: A16AX19) egy exogén ciklikus piranopterin monofoszfát (cPMP), amelyet az ultra-ritka molibdén-kofaktor hiányban szenvedő betegek szervezete egy köztes lépést követően molibdén-kofaktorrá szintetizál. A molibdén-kofaktor az emberi szervezetben a molibdén-dependens enzimek aktiválásához szükséges, mint amilyen például a neurotoxikus szulfitok szintjét csökkentő szulfit-oxidáz (SOX).

A globálisan körülbelül 150 beteget érintő ultra-ritka molibdén-kofaktor hiányról részletesebben korábbi cikkünkben számoltunk be: Gyógyíthatóvá válik az ultra-ritka molibdén kofaktor hiány.

Klinikai vizsgálatok

Az FDA a Nulibry engedélyét három klinikai vizsgálat eredményeire alapozva adta ki. Ezekben a vizsgálatokban a rekombináns cPMP alkalmazásával 82%-kal sikerült csökkenteni a halálozási arányt a historikus adatokban tapasztalt kimenetekhez képest. A kezeletlen betegek többségének túlélése átlagosan 4 évnél is kevesebb, ám a Nulibry használatával a három éves vizsgálati időszakban 84%-os volt (szemben a kezeletlen betegek kórházi adataiból erre az időtartamra kiszámítható 55%-kal). A készítmény alkalmazása során tapasztalt mellékhatások kizárólag az infúzió beadási helye körül jelentkező reakciók voltak.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a júliusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 18-21 July 2022

CHMP summary of positive opinion for Nulibry

FDA Approves Nulibry (fosdenopterin) to Reduce the Risk of Mortality in Patients with Molybdenum Cofactor Deficiency (MoCD) Type A

BridgeBio Pharma And Affiliate Origin Biosciences Announces FDA Acceptance Of Its New Drug Application For Fosdenopterin For The Treatment Of MoCD Type A

BridgeBio Pharma’s Origin Biosciences Initiates Rolling Submission Of New Drug Application With The U.S. FDA For BBP-870 For The Treatment Of MoCD Type A