Magyar gyógyszerjelölt stroke utáni izomgörcsök oldására

A hatóanyagot az ELTE-n fejlesztették ki, és nemzetközi szabadalom védi: az innovatív kutatásokban a világon legerősebbnek tartott amerikai intézetet előzte meg a magyar kutatócsoport. A hír jelentőségét az adja, hogy ritkán fordul elő, hogy Magyarországon az alapkutatástól az embereken való kipróbálásig eljut egy gyógyszerjelölt. Az egyik ilyen ritka kivétel az Eötvös Loránd Tudományegyetem Motor Farmakológia Kutatócsoportja által kifejlesztett hatóanyag (MPH-220), amely stroke-on átesett, fájdalmas izomgörcsökkel küzdő emberek kezelésében hozhat nagy változást néhány éven belül.

A klinikai vizsgálatok hatóanyag biztonságosságát tesztelő fázisát magyarországi kórházakban végzik. A vizsgálatokat a Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Hivatal finanszírozza, erről május elején írták alá a felek a megállapodást. Jelenleg a vizsgálatok előkészítése és a hatóanyag gyártása zajlik, amelyből jövő év elején adják be az első adagokat a vizsgálatba önkéntesen jelentkezett egészséges pácienseknek. A vizsgálat során az MPH-220 biztonságos dózisának meghatározására kerül sor.

A stroke és más idegrendszeri betegségek, sérülések után a páciensek kb. 30 százalékánál jelentkezik az izmok görcsös összehúzódása. Az élethosszig tartó, sokszor folyamatosan romló spasticitás 50-60 millió ember életét nehezíti meg világszerte. A jelenleg alkalmazott izomgörcsoldók a páciensek mindössze 25-30%-ban hatékonyak.

A Málnási-Csizmadia András vezette Motor Farmakológia Kutatócsoport 2018-ban szabadalmaztatta az MPH-220 nevű hatóanyagot, amely közvetlenül az izomösszehúzódásért felelős miozin fehérjén fejti ki a hatását, szemben a jelenleg forgalomban lévő gyógyszerekkel, amelyek az idegrendszer befolyásolása révén oldják a spazmust. Az eddigi kísérleti eredmények szerint a hatóanyag úgy szünteti meg a kóros végtagi izomösszehúzódásokat, hogy közben nem befolyásolja a szívizmot és az erek simaizomzatát, ezért nem okoz keringési problémákat.

Az ígéretes magyar gyógyszerjelöltnek már jogi védettsége is van: a kutatócsoport által benyújtott szabadalom tulajdonosa az ELTE és régi innovációs partnere, a Printnet Kft. A szabadalommal megelőzték a világ biotechnológiai innovációban legbefolyásosabb intézményét, az amerikai Scripps Research Institute-ot. Az amerikaiak ugyanis teljesen függetlenül hasonló molekulát fejlesztettek ki, ám ők a szabadalmukat két hónappal később jegyezték be, így a nemzetközi elsőbbség most a magyaroké, ami hatalmas siker a magyar innováció számára is.

„Nekünk, kutatóknak nagy tanulság, hogy a szabadalom nem játék. Időben kell lépni. Ha ezt nem tesszük meg, akkor az eddig a kutatásokra fordított évek és pénz elvesztek volna” – mondja Málnási-Csizmadia András. „Ez egy igen jelentős alapkutatási eredmény, amely eddig körülbelül 8 millió euróba került, amelynek jelentős részét az Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Hivatal, illetve saját befektetés biztosította. Rengeteg segítséget nyújt számunkra az Eötvös Loránd Tudományegyetem, az alapkutatások finanszírozásának nagy részét pedig a Magyar Tudományos Akadémia biztosította” – mondta Málnási-Csizmadia András.

Háttérinformációk

Málnási-Csizmadia András kutatócsoportja 15 éve fejleszt olyan molekulákat, amelyek a szervezetben működő izomfehérjékre hatnak. Egy másik, szintén szabadalommal védett hatóanyaguk (MPH-222) a stroke utáni agyi vérellátás helyreállításában ért el kitűnő eredményeket, egyelőre állatkísérletekben.

A nemzetközi élvonalhoz tartozó alapkutatás mellett a kutatócsoport élen jár az innovációs potenciál megteremtésében is. Erre hozták létre a Motorpharmacology nevű konzorciumot (motorpharmacology.com), amelynek a Motor Farmakológia Kutatócsoport mellett több cég is tagja. Az állatkísérletekhez egy mesterséges intelligencián alapuló tesztrendszert fejlesztett ki a projekt informatikai támogatását adó Printnet Kft., amelyben az állatok mozgását 3D-ben, szubmilliméteres pontossággal követhették. Mélytanulási algoritmusok alkalmazásával kimutatható volt, hogy az állatokban idegrendszeri sérülés hatására kialakuló izomspaszticitást az MPH-220 kezelés az egészséges szintre javította.

A stroke hirtelen fellépő agyi vérkeringési zavar, amely gyors kezelés hiányában súlyos, maradandó károsodásokat okoz. Magyarországon 10 percenként kerül egy beteg kórházba stroke miatt: a Magyar Stroke Társaság adatai szerint hazánkban 30-32 ezer ember kap évente stroke-ot, ebből 8-10 ezren meghalnak. A túlélők 48 százaléka féloldali bénulásban szenved, 22 százalékuk pedig járásképtelen.
 
Magyar hatóanyagcsalád

A Motor Farmakológia Kutatócsoport által kifejlesztett hatóanyagcsalád célpontjai az izmok és az idegrendszer működésében kulcsszerepet játszó miozin fehérjék, amelyek gátlása számos betegség kezelésében felmerül.      

Forrás: a Motor Farmakológia Kutatócsoport, motorpharmacology.com sajtóközleménye