BEVEZETÉS
A myeloma típusosan multiplex fokális csontléziókkal vagy diffúz infiltrátumokkal jelentkezik a csontvelőben, melyekhez esetenként extramedulláris manifesztáció társul. Ez idáig az egyszerű röntgenvizsgálat volt a standard képalkotó modalitás a myeloma diagnózisakor, de az evidencia a keresztmetszeti képalkotó módszerek (CT, MR I, F-FDG, PET /CT) irányába mutat. Az International Myeloma Working Group (IMWG) legújabb definíciójában tartalmazza is őket, mint a csontelváltozások feltérképezésének ideális módszereit. Ezen képalkotók széles körű alkalmazása azonban elérhetőség hiányában akadályba ütközik. Jelen közlemény a legújabb képalkotó módszerek szerepét térképezi fel a myeloma mulitplexben.
Az irányelv a British Society for Hematology Haemato-Oncology bizottsága és myeloma irányelv bizottsága közreműködésével készült.

BEVEZETÉS
A myeloma multiplex (MM ) a második leggyakoribb hematológiai malignitás, ami legtöbbször számos tünettel, csontfájdalommal, patológiás csonttöréssel, fáradtsággal, infekciókkal jár. Az elmúlt évek során, a proteaszóma-inhibitorok (PI), az immunmoduláns készítmények (IMiDek) és a monoklonális antitestek (MoAt) bevezetésével az MM akut betegségből krónikus, relapszusokkal és remissziókkal tarkított betegséggé vált, amivel a betegek jelentős része évekig él. A hosszú távú kezelés térnyerésével a betegek életminősége is előtérbe került, ami miatt szükséges, hogy a kezelőorvos ismerje és megfelelően kezelje az új gyógyszerek mellékhatásait. A szerzők az alábbiakban öt myelomás beteg ismertetésén keresztül mutatják be a nem kemoterápia alapú myelomaellenes kezelés leggyakoribb és legsúlyosabb mellékhatásait és azok kezelését.

BEVEZETÉS
A myeloma multiplex (MM ) első vonalbeli kezelésének alapját az immunmoduláns készítmények (IMiD-ek), a proteaszóma-inhibitorok (PI-k), a glükokortikoszteroidok és az alkilezőszerek kombinációja képezi, ami az autológ átültetések egyre növekvő számával együtt jelentősen megnövelte a myelomás betegek túlélését. A betegek többsége ugyanakkor végül relabál, és az így megjelenő heterogén szubklónok kezelése más támadáspontú, új hatóanyagok bevonását igényli. Az utóbbi időben négy új myeloma ellenes készítményt törzskönyveztek az Egyesült Államokban: a daratumumabot, az elotuzumabot, az ixazomibot és a panobinostatot, míg a carfilzomib törzskönyvezése annyiban módosult, hogy magasabb dózisban és korábbi vonalban is alkalmazható.

BEVEZETÉS
A kiméra antigén receptort (CAR) hordozó T-sejtek az immunológiai alapkutatásokból pár év alatt a klinikailag hatásos terápiák közé léptek elő. A kezelési modalitás áttörést jelentő terápiás sikerekkel kecsegtet, ugyanakkor in vivo alkalmazása kapcsán az immunológiai aktiváció jelentős egyéb kockázatokkal is járhat. A kezelés jelenleg individuális mérlegelésen alapul. A fő terápiás kihívásokat jelenleg az esetleges mellékhatások visszafordításához az átvitt T-sejtekre szelektív pusztulási szignál, illetve a T-sejt-aktivációval összefüggő citokin- és szignáltranszdukciós mechanizmusokra alapuló toxicitás gátlása jelenti.

BEVEZETÉS
A krónikus myeloid leukaemia (CML) prognózisa a tirozin-kináz-gátló (TKI) kezelés mellett jelentősen javult, azonban az élethosszig tartó kezelés mellékhatásai és gazdasági vonzata miatt felmerül az erre alkalmas betegeknél a TKI-elhagyás lehetősége. Imatinibkezelés mellett megfelelő molekuláris remissziót elérő betegek 40%-ánál az imatinib elhagyható volt molekuláris relapszus kialakulása nélkül. A sikeres TKI-elhagyás hátterében immunológiai folyamatok szerepét valószínűsítik.

BEVEZETÉS
A BCL2 fehérje család tagjai fontos szerepet játszanak az intrinsic apoptózis szabályozásában, segítik a tumorsejtek túlélését és a terápiára való rezisztencia kialakulását. A B CL2-inhibitorok monoterápiában is hatékony kezelésnek bizonyultak krónikus lymphoid leukaemia (CLL) kezelésében. Az első, szelektív BCL2-inhibitor, a venetoclax gyorsan csökkentette a tumortömeget relabált/refrakter (R/R) CLL-ben, illetve kis lymphocytás lymphomában (SLL), még nagy rizikójú – pl. 17p deléciót hordozó – csoportokban is (ORR 80%, CR 6–20%). Emellett a rituximabbal együtt alkalmazott korai fejlesztésű, nem szelektív BCL2-inhibitor, a navitoclax tolerálható és hatékony kombinációnak bizonyult R/R lymphoid malignitásokban. A cikk szerzői a rituximabbal kombinációban alkalmazott venetoclax biztonságosságát, farmakokinetikáját és hatékonyságát vizsgálták R/R CLL-ben és SLL-ben szenvedő betegeknél.

BEVEZETÉS
Az Tec-kinázok családjába tartozó, irreverzibilis Bruton tirozin-kináz- (BTK) gátló ibrutinib forradalmi változást jelent a krónikus lymphoid leukaemia (CLL) kezelésében. A BTK kulcsszerepet játszik a B-sejt-receptoron keresztüli jelátvitel közvetítésében, így a sejtproliferáció, sejtdifferenciáció, apoptózis szabályozásában. 

Bevezetés
A súlyos szerzett aplasztikus anaemia (SAA) egy ritka hematológiai betegség, jelentős morbiditással és mortalitással. A SAA-t a hematopoetikus sejtek immunmediált pusztulásának eredményeként értékeljük a betegek nagy részében, de a későbbi klonális eltérések 10–20%-os előfordulása immunszuppresszív terápia (IST ) alkalmazása után felveti a lehetőséget, hogy egyes esetekben premalignus állapottal állunk szemben. Ezt támasztja alá az is, hogy a betegek jelentős részében a telomeráz gének (az RNS-komponens, illetve katalitikus alegység) szomatikus mutációját, illetve myeloid malignitásokkal összefüggésbe hozott gének eltéréseit észlelték.