A sclerosis multiplex egy demielinizációval és az azt követő axonvesztéssel járó, krónikus autoimmun betegség, amelynek kezelésére ugyan több be­tegségmódosító terápia is rendelkezésünkre áll, a kórkép azonban továbbra sem gyógyítható. A betegség patofiziológiájának pontosabb megismeré­sével egyre több terápiás célpont és kezelési lehetőség leírására került sor, köztük a T- és B-sejteket, mikrogliát, ferroptózist és a bélmikrobiomot célzó farmakológiai, sejtalapú és életmódot érintő kezelésekére is. Az alábbi­akban a már elérhető és a még vizsgálat alatt álló terápiás lehetőségeket foglaljuk össze.

 A febuxostat vesefunkcióra kifejtett hatása és lehetséges vesevédő szerepe a jelenleg elérhető irodalmi adatok alapján nem egyértelmű. Az alábbi, randomizált, kontrollált vizsgálatokat értékelő és kemény végpontokat tar­talmazó metaanalízis szerint a febuxostat csökkenti a vesével kapcsolatos események – mint a jelentős eGFR-csökkenés, a végstádiumú veseelégte­lenség és a dialíziskezelés – kockázatát, továbbá lassabb eGFR-csökkenéssel és kedvezőbb vizelet albumin-kreatinin hányadossal jár a placebót vagy allopurinolt kapó kontrollcsoport eredményeihez képest.

A malignus nem melanóma bőrtumorok általában alacsony rizikójú betegségek, melyek sebészi úton jól gyógyíthatóak, azonban a lokálisan kiterjedt vagy metasztatikus tumorok kezelése igen nagy terápiás kihívást jelent. A korábban alkalmazott citotoxikus kemoterápiák és az epidermális növekedési faktor receptor (EGFR) gátló terápiák magas morbiditással jártak és hosszú távon gyenge terápiás eredményt mutattak, azonban a Hedgehog jelátviteli utat gátló célzott terápiák és az immunterápiák megjelenésével a betegek életkilátásai javultak, mind a túlélés, mind az életminőség tekintetében. A neoadjuváns immunterápiák vizsgálata még folyamatban van, de a bizonytalan sebészi szélek vagy jelentős morbiditás[1]sal és funkcióvesztéssel járó műtétek esetén az immunterápia jó alternatíva lehet az esztétika és a funkció megőrzésében, és az onkológiai terápiák kombinációjával a beteg hosszú távú túléléséhez is hozzájárul. Két esetbemutatásunkkal a fenti megállapításokat kívánjuk megerősíteni.

Magy Onkol 69:173-178, 2025

Az újonnan felfedezett molekula, amely gátolja a barna zsírszövet aktivitását gyógyszercélpontként új fordulatot hozhat az obezitás kezelésében.

A dapagliflozin javítja a progresszív májbetegségben szenvedők állapotát egy klinikai vizsgálat szerint.

A fázis III. CodeBreak 300 klinikai vizsgálatban jó eredményeket mutatott a szotoraszib+panitumumab kombinált terápia KRAS G12C mutáns vastagbélrák kezelésében.

Ígéretes megközelítés lehet a GOT2 mitokondriális enzimet gátló célzott kezelés.

A familiáris hiperkoleszterinémia korai felismerésére ajánlott a lipidprofil
azoknál a 9 évesnél idősebbeknél, akiknek elsőfokú rokona korai ASCVDepizódot
szenvedett el, vagy 190 mg/dl-nél magasabb LDL-koleszterin-szint
miatt kezelésben részesül.

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) megerősítette, hogy a finaszterid egyik lehetséges mellékhatásaként öngyilkossággal kapcsolatos gondolatok jelentkezhetnek.