Az SMA a figyelem középpontjába került az elmúlt években a genetikai hát­terének feltárása, a genetikai alapú terápiás lehetőségek és az újszülöttkori szűrés bevezetése következtében, melyek új távlatokat nyitottak és új ki­hívásokat is hoztak az SMA gondozásában részt vevők, a társszakmák és a háziorvosok számára is. Az SMA ellátásában a terápiás eredmény maxima­lizálása csak a személyre szabott, komplex gondozással biztosítható, mely multidiszciplináris ellátást és holisztikus szemléletet igényel.

A Fierce Pharma minden évben összeállítja a legnagyobb árbevételű gyógyszeripari vállalatok listáját. A mostani sorrend a 2022-es teljes év forgalmi adatain alapul, amelyben 2021-hez hasonlóan a COVID-19 járvány komoly szerepet játszott.

A génterápia folyamatosan fejlődő speciális kezelési eljárás. Módszere a be­tegségért felelős hiányzó gén pótlása, a genetikai információ átíródását gátló tényezők kiiktatása, a kórosan működő gén kiütése, és különféle gén­szerkesztési eljárások. A közlemény a neurodegeneratív és neuromuscularis betegségek génterápiás lehetőségeit ismerteti.

A Fierce Pharma minden évben összeállítja a legnagyobb árbevételű gyógyszeripari vállalatok listáját. A mostani sorrend a 2021-es teljes év forgalmi adatain alapul, melyet a korábbi évekhez képest COVID-19 járvány alaposan felforgatott.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a spinális izomatrófia (SMA) kezelésére szolgáló Evrysdi (riszdiplám) készítményt.

A koronavírus légúti terjedését nagy mértékben gátló orrspray közös fejlesztésén dolgozik a Regeneron és a Pennsylvania University, melyhez egy meglehetősen új technológiát használnak fel.

Az EMA CHMP 2020 március 23-26-i ülésén az alábbi készítményeket véleményezte.

Az FDA befogadta, és elsőbbségi felülvizsgálat keretében értékeli riszdiplám hatóanyagú, új spinális izomatrófia (SMA) elleni készítményt.

Az újszülöttkori szűrés az Egyesült Államok egyik legfontosabb és leghatásosabb népegészségügyi programja.

Az Evaluate Pharma összeállította azon gyógyszerek 10-es listáját, amelyek még a késői fejlesztési fázisban vannak ugyan, ám mégis „blockbuster” várományosok.