Az őssejtekből származó hasnyálmirigy-szigetsejtek felhasználásának új megközelítése lehetővé tette, hogy egy 1-es típusú cukorbetegségben (T1D) szenvedő beteg 1 évre leálljon az inzulinról.

Az összefoglaló közleményben elsősorban a másodlagos hipogammaglobulinémia felismerésére, a primer formáktól való elkülönítésére koncentrálunk. A hemato-onkológiai, autoimmun betegségekre és a kezelésükre alkalmazott immunszuppresszív szerekre fókuszálva bemutatjuk azok immunglobulin (Ig) termelésre gyakorolt hatását. Az összefoglalóban kitérünk a klinikai gyakorlatban alapvető diagnosztikus és terápiás szempontokra is.

A JAK-gátlókat, ezeken belül a tofacitinibet, a baricitinibet, az upadacitinibet és a filgotinibet egyre szélesebb körben alkalmazzák a gyulladásos kórké­pek kezelése során. Ezeket és más törzskönyvezett szereket a regisztrált indikációk mellett számos más betegségben is kipróbálták. Ebben a közle­ményben – a teljesség igénye nélkül – áttekintjük azokat a reumatológiai, bőrgyógyászati, gyomor-bél rendszeri, neurológiai, szemészeti és más kór­képeket, amelyekben a JAKi-k már bizonyítottak, vagy elvi lehetőségként felmerülnek.

Az FLT3 gén mutációi gyakoriak akut myeloid leukaemiában (AML), és nö­velik a relapszus, valamint a mortalitás kockázatát. Két típusú mutációt különböztethetünk meg: az AML-esetek mintegy negyedénél megjelenő FLT3-ITD és a ritkább FLT3-TKD mutációt. Az FLT3-mutáció szűrése elen­gedhetetlen része az AML diagnosztikájának, a célzott FLT3-gátlók pedig ma már alapvető fontosságúak a kórkép kezelésében.

Journal of Clinical Medicine, 2023. október

FLT3-mutációt hordozó AML kezelésében ígéretes eredményeket hozott a crenolanibbal kombinált kemoterápia alkalmazása.

A myelofibrosis ritka hematológiai betegség, jellegzetessége a krónikus lefolyás, ami a progresszív betegség okozta halálozáshoz, a betegséggel és/vagy a kezeléssel összefüggő szövődményekhez vezethet. Myelofibrosis eseteiben a JAK-STAT út túlzott aktiválódása mieloproliferációt, illetve a proinflammatorikus citokinek expresszióját eredményezi. E felfedezés nyomán fogalmazódott meg az az elképzelés, hogy JAK-inhibitorok adásá­val talán gyógyítható lehet a betegség, ám kiderült, hogy ez a terápia nem befolyásolja jelentősen a betegségterhet vagy a JAK-mutációt hordozó klónokat, mivel ezek nem specifikusak JAK2-mutációra.

A myelofibrosis egy ritka hematológiai betegség, melynek jellegzetessége a krónikus lefolyás, ami a progresszív betegség okozta halálozáshoz, a betegséggel és/vagy a kezeléssel összefüggő szövődményekhez vezethet. Myelofibrosis eseteiben a JAK-STAT út túlzott aktiválódása mieloproliferációt, illetve a proinflammatorikus citokinek expresszióját eredményezi. E felfedezés nyomán fogalmazódott meg az az elképzelés, hogy JAK-inhibitorok adásával talán gyógyítható lehet a betegség, ám kiderült, hogy a JAK-inhibitor terápia nem befolyásolja jelentősen a betegségterhet vagy a JAK-mutációt hordozó klónokat, mivel ezek nem specifikusak JAK2-mutációra.

A perifériás vérsejtek fehérjeváltozásainak kemoterápia megkezdése után 24 órával történő vizsgálata előre jelezheti az akut myeloid leukémiában szenvedők várható 5 éves teljes túlélését, ami lehetővé teszi a kezelés esetleges megváltoztatását.

Az akut mieloid leukaemia ritka kivételeitől eltekintve gyors lefolyású, agresszív, nagy mortalitású betegség. Fiatal betegek esetén intenzív ke­moterápia és sok esetben allogén őssejt-transzplantációval történő kon­szolidáció eredményez hosszú távú remissziót és gyógyulást. Az idősebb korosztály kezelése azonban számos további kihívást állít elénk az utóbbi évek diagnosztikai és terápiás újításai ellenére is.

Két, 1-es típusú diabetesben szenvedő beteg vércukor-szabályozása javult a kísérleti allogén őssejt-eredetű VX-880 nevű sziget-sejtek beültetésével.