A JAKARTA2 vizsgálat ruxolitinibterápiára refrakter vagy intoleráns myelofibrosisban értékelte a JAK2-szelektív inhibitor fedratinib hatékony­ságát. A vizsgálat eredményeinek hosszabb távú és pontosabb értékelése szerint a kezelni tervezett betegek 31%-a ért el legalább 35%-os léptérfo­gat-csökkenést, a terápiás válasz időtartama pedig még nem érte el a me­diánt. A résztvevők 27%-ánál észlelték a tünetek javulását. A vizsgálat to­vábbi elemzése tehát alátámasztotta a fedratinib hatékonyságát mind a lép méretének csökkentése, mind a tünetek enyhítése terén.

American Journal of Hematology, 2020. június

A JAKARTA2 vizsgálat ruxolitinib terápiára refrakter vagy intoleráns myelofibrosisban értékelte a JAK2 szelektív inhibitor fedratinib hatékonyságát. A vizsgálat eredményeinek hosszabb távú és pontosabb értékelése szerint a kezelni tervezett betegek 31%-a ért el legalább 35%-os léptérfogat csökkenést, a terápiás válasz időtartama pedig még nem érte el a mediánt. A résztvevők 27%-ánál észlelték a tünetek javulását. A vizsgálat további elemzése tehát alátámasztotta a fedratinib hatékonyságát mind a lép méretének csökkentése, mind pedig a tünetek enyhítése terén.

Egy fázis III. vizsgálat előzetes eredményei szerint Hodgkin-limfómás betegek 94%-ánál eredményezett egyéves progressziómentes túlélést a nivolumab.  igen biztatóak előrehaladott Hodgkin-limfóma kezelésében.

A nivolumab+ipilimumab kombináció egyike annak a két újonnan engedélyezett nivolumab-alapú terápiának, amely ebben a betegpopulációban jobb általános túlélést biztosít a kemoterápiához képest.

Az EB emellett a nivolumab+kemoterápia alkalmazását is jóváhagyta ugyanebben az indikációban.

A jóváhagyás a CheckMate-648 vizsgálat III. fázisú eredményein alapul.

Az FDA a KRYSTAL-1 klinikai vizsgálat előzetes adatai alapján gyógyszerjelölti státuszba vette a Mirati Therapeutics adagraszib hatóanyagú KRAS G12C gátló vizsgálati készítményét NSCLC indikációban.

A C1-inhibitor-hiány következtében kialakuló herediter angiooedema (C1- INH-HAE) jelentős betegségterhet ró a betegekre és családtagjaikra. Az elő­re meg nem jósolható angiooedemás epizódok, melyek akár életveszélyes állapot kialakulásához is vezethetnek, jelentősen befolyásolják a beteg életminőségét. A C1-INH-HAE kezelésének alapvető célja a betegek normális életvitelének biztosítása. Ennek leghatékonyabb módja az angiooedemás rohamok kialakulásának a megelőzése. A herediter angiooedemás betegek kezelésében mérföldkövet jelent, hogy 2021-ben elérhetővé vált az első cél­zott, orálisan adható profilaktikus gyógyszer, a kallikreingátló berotralstat.

Az előrehaladott malignus daganatos betegségben szenvedők több mint felénél kialakul az összetett anyagcsere-változásokkal járó cachexia szind­róma. A cachexia jellemzője a súlyvesztésen túl, a zsírveszteség és az izom­tömeg vesztése. A rosszindulatú daganatos megbetegedéssel járó cachexia ellátása sokat fejlődött az utóbbi évtizedben. A cachexiás beteg megfelelő ellátásához szükséges multidiszciplinális folyamatban az egészségügyi rendszer szinte minden résztvevőjének fontos szerepe van, hiszen más-más ponton kapcsolódnak be a beteg ellátásába.

A tirozin-kinázok a sejtműködésben alapvető szerepet játszó enzimek, me­lyek a sejtek közötti kommunikációban és olyan komplex széles spektrumú biológiai funkciók kontrollálásában játszanak szerepet, mint a sejtnöveke­dés, a sejtosztódás, a differenciáció és a metabolizmus. A tirozin-kinázok egyes receptorok (pl. növekedési faktorok receptorai) intracelluláris régióját képezik, melyek a receptor–ligand kötődés alkalmával aktiválódnak és indítanak be a sejt további sorsában lényegi eltérésekhez vezető kaszká­dokat. Ilyen kaszkád lehet például a sejtosztódást vagy apoptózist előidéző egymást erősítő folyamatok részjelensége, melyek circulus vitiosusként daganatos sejtdifferenciációt idézhetnek elő.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte az előrehaladott gasztrointesztinális sztróma tumorok (GIST) kezelésére szolgáló Qinlock (ripretinib) készítményt.

A nyomelemek az emberi szervezetben kis mennyiségben vannak jelen, de sokféle biológiai funkciót látnak el. A cink a vas után a második leg­nagyobb mennyiségben előforduló nyomelemünk. A fehérjék szerkeze­tének stabilizálásán túl enzimek katalitikus alkotórésze és génkifejező­dést szabályozó fehérjék, ioncsatornák alkotója. A cinkhiány jellegzetes tünetekkel jár: fejlődésben való elmaradás, hypogonadismus, letargia, bőrtünetek, fogékonyság a fertőzésekre. A súlyos cinkhiány ma már ritka, de a Föld lakosságának nem kis része ma is kevesebb cinket fogyaszt a kelleténél. Légúti, gasztrointesztinális és krónikus gyulladásos betegsé­gek esetében mutatható ki a cinkpótlás jótékony hatása.