Egy újonnan kidolgozott módszer nagyságrendekkel csökkenti a CAR-T sejtek tenyésztéséhez szükséges erőforrásigényt.

Két újfajta génterápiás megközelítést is eredményesen alkalmaztak a leggyakoribb monogénes betegségek gyógyításában:  a CRISPR-Cas9 génszerkesztést és a poszttranszkripciós csendesítést.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a metakromatikus leukodisztrófia kezelésére szolgáló Libmeldy génterápiás készítményt.

Génterápiával sikerült működő immunrendszert kialakítani olyan kisgyermekekben, akik súlyos, kombinált immundefektusban szenvedtek. A gyermekek a kezelés után már közösségbe is mehetnek, sőt védőoltást is kaptak.

Az őssejteket betegséglefolyást módosító, immunmoduláns, illetve regene­ratív célzattal felhasználó klinikai vizsgálatok előrehaladása kétségtelenül biztató, ám a legtöbbjük még korai fázisban van, s a közölt klinikai eredmé­nyek a terápiás hatás és a potenciális mellékhatások vonatkozásában nem egyértelműek. Az őssejtek alkalmazásának egységes szabályozása is nélkü­lözhetetlen ahhoz, hogy ez a feltétlenül kedvező, minimális invazivitással járó, egyénre szabható terápiás módszer számos, eltérő patogenezisű kór­formában valóban sikeres és biztonságos kezelési alternatíva lehessen.

A monoklonális antitesteknek egyre nagyobb szerepük van a sclerosis multiplex kezelésében. Az első ilyen készítmény a natalizumab volt. Miután ez a szer hatékonynak bizonyult, megkezdődött több – korábban elsősorban malignus betegségek kezelésére kifejlesztett – monoklonális antitest kipróbálása SM-betegeknél.

Az ontariói McMaster Egyetem munkacsoportja új, innovatív módszert talált a kóros sejtek elpusztítására akut myeloid leukaemiában, miközben sikerült megőrizni és regenerálni az egészséges vörösvérsejteket. 

A primer immundeficienciák (PID) a molekuláris és klinikai orvostudomány látványosan fejlődő területei, amelyek mind az elméleti immunológiában, mind a gyógyító-megelőző betegellátásban új koncepciókat és gondolko­dásmódot hoztak. A PID-del kapcsolatos paradigmaváltás kiterjed a beteg­ségek epidemiológiájára, diagnosztikájára és kezelésére egyaránt. A több mint 260 PID gén és 300 PID betegség felfedezése és megismerése drámai fejlődést hozott az immunterápia területén is.

BEVEZETÉS
A kiméra antigén receptort (CAR) hordozó T-sejtek az immunológiai alapkutatásokból pár év alatt a klinikailag hatásos terápiák közé léptek elő. A kezelési modalitás áttörést jelentő terápiás sikerekkel kecsegtet, ugyanakkor in vivo alkalmazása kapcsán az immunológiai aktiváció jelentős egyéb kockázatokkal is járhat. A kezelés jelenleg individuális mérlegelésen alapul. A fő terápiás kihívásokat jelenleg az esetleges mellékhatások visszafordításához az átvitt T-sejtekre szelektív pusztulási szignál, illetve a T-sejt-aktivációval összefüggő citokin- és szignáltranszdukciós mechanizmusokra alapuló toxicitás gátlása jelenti.

Bevezetés
A súlyos szerzett aplasztikus anaemia (SAA) egy ritka hematológiai betegség, jelentős morbiditással és mortalitással. A SAA-t a hematopoetikus sejtek immunmediált pusztulásának eredményeként értékeljük a betegek nagy részében, de a későbbi klonális eltérések 10–20%-os előfordulása immunszuppresszív terápia (IST ) alkalmazása után felveti a lehetőséget, hogy egyes esetekben premalignus állapottal állunk szemben. Ezt támasztja alá az is, hogy a betegek jelentős részében a telomeráz gének (az RNS-komponens, illetve katalitikus alegység) szomatikus mutációját, illetve myeloid malignitásokkal összefüggésbe hozott gének eltéréseit észlelték.