A ciltacabtagene autoleucel egyszeri infúziója 45%-kal csökkenti a halálozás kockázatát a standard terápiákkal szemben lenalidomid-refrakter myeloma multiplexben szenvedő betegeknél.

Új kutatási eredmények szerint kombinált kezeléssel törhető le a KRAS G12C mutáns nem-kissejtes tüdőrák terápiarezisztenciája.

Már engedéllyel rendelkező gyógyszerek új indikációinak megtalálását gyorsíthatja fel egy új szoftver, a beteg egyedi genetikai kockázatai alapján, elsőként a 2-es típusú cukorbetegség és az obezitás területén.

Bevezetés
Jelenleg hat különböző hatásmechanizmussal bíró gyógyszercsoport áll rendelkezésre a myeloma multiplex (MM) kezelésére: alkilálószerek, szteroidok, immunmodulánsok (IMiD-ek), proteaszómagátlók (PI-k), hisztondeacetiláz-gátlók (DACI-k) és monoklonális antitestek (mAb-k). Az elmúlt 5 évben számos új gyógyszert törzskönyveztek, mint pl. a pomalidomidot (3. generációs IMiD), a karfilzomibot, az ixazomibot (2. generációs PI-k), a panobinostatot (DACI) és két monoklonális antitestet, az elotuzumabot és a daratumumabot. Az új gyógyszerek megváltoztatták a myeloma multiplex kezelési stratégiáját, ami az átlagos túlélés jelentős javulását eredményezte, mely manapság 6–10 évre tehető. A közlemény öt esetismertetésen keresztül mutatja be a myeloma kezelési lehetőségeit első vonalban és relapszus esetén. Az egyes esetek főbb jellemzőit az 1. táblázat foglalja össze.

BEVEZETÉS
A myeloma multiplex (MM ) a második leggyakoribb hematológiai malignitás, ami legtöbbször számos tünettel, csontfájdalommal, patológiás csonttöréssel, fáradtsággal, infekciókkal jár. Az elmúlt évek során, a proteaszóma-inhibitorok (PI), az immunmoduláns készítmények (IMiDek) és a monoklonális antitestek (MoAt) bevezetésével az MM akut betegségből krónikus, relapszusokkal és remissziókkal tarkított betegséggé vált, amivel a betegek jelentős része évekig él. A hosszú távú kezelés térnyerésével a betegek életminősége is előtérbe került, ami miatt szükséges, hogy a kezelőorvos ismerje és megfelelően kezelje az új gyógyszerek mellékhatásait. A szerzők az alábbiakban öt myelomás beteg ismertetésén keresztül mutatják be a nem kemoterápia alapú myelomaellenes kezelés leggyakoribb és legsúlyosabb mellékhatásait és azok kezelését.

BEVEZETÉS
A myeloma multiplex (MM ) első vonalbeli kezelésének alapját az immunmoduláns készítmények (IMiD-ek), a proteaszóma-inhibitorok (PI-k), a glükokortikoszteroidok és az alkilezőszerek kombinációja képezi, ami az autológ átültetések egyre növekvő számával együtt jelentősen megnövelte a myelomás betegek túlélését. A betegek többsége ugyanakkor végül relabál, és az így megjelenő heterogén szubklónok kezelése más támadáspontú, új hatóanyagok bevonását igényli. Az utóbbi időben négy új myeloma ellenes készítményt törzskönyveztek az Egyesült Államokban: a daratumumabot, az elotuzumabot, az ixazomibot és a panobinostatot, míg a carfilzomib törzskönyvezése annyiban módosult, hogy magasabb dózisban és korábbi vonalban is alkalmazható.

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) bejelentette, hogy a nyilvánosság számára is hozzáférhetővé teszi az újonnan engedélyezett gyógyszerekkel kapcsolatos klinikai vizsgálatok adatait.

Újonnan induló, hetente jelentkező cikksorozatunkban az Európai Gyógyszerügynökség (EMA – European Medicines Agency) legfrissebb híreit ismertetjük. Első lépésként áttekintjük a tavaly  újonnan engedélyezett gyógyszerek körét, illetve röviden bemutatjuk az Ügynökséget is.