Egy orális szelektív orexinreceptor 2 agonista jelentősen javította az ébrenlétet, az álmosságot és a kataplexiát 1-es típusú narkolepsziában szenvedő felnőtteken.

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2020 júliusában az alábbi új készítmények forgalomba hozatalát engedélyezte.

Az FDA 2019. augusztus 14-én a narkolepszia kezelésére engedélyezte a Wakix (pitolizant) készítményt.

A népszerű parti drog az agyhoz kötődve kognitív változásokat okoz.

Az Egyesült Államokban lehetőség van a vényköteles gyógyszerek közmédiában történő reklámozására, az indikáción túli alkalmazás „népszerűsítése” azonban nem nyerte el az FDA tetszését.

A benzodiazepinek és az ún. Z-szerek sikeresen kiszorították az álmatlan­ság kezelésére korábban alkalmazott barbitursav-származékokat. Az utóbbi években azonban piacra kerültek olyan új hatásmechanizmusú készítmények, amelyek más támadásponton avatkoznak be az alvás és ébrenlét szabályo­zásába, és e hatásuk mellett esetenként antidepresszív hatás is megjelenik.

A narkolepszia aluszékonysággal és számos egyéb tünettel (kataplexia, alvási paralízis, hipnagóg hallucináció) járó betegség, alapja a hypothalamus megfelelő sejtcsoportjainak csökkent orexintartalma. Kialakulásában környezeti és genetikai faktorok, autoimmun mechanizmusok játszanak közre. Diagnosztikája az anamnézisre, az alváslaboratóriumokban végezhető többszörös alváslatencia tesztre és éjszakai poliszomnográfiás vizsgálatra, valamint HLA-meghatározásra épül. Kezelésében pszichostimulánsok és egyes antidepresszívumok használatosak. A jellegzetes tünetek, a műszeres kivizsgálási lehetőségek ellenére a betegséget rendkívül ritkán és hatalmas késéssel ismerik fel!

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) 2015 novemberében javasolta a hisztamin H₃ receptor inverz agonista ligandja, a pitolisant törzskönyvi engedélyezését a (kataplexiával járó vagy kataplexia nélküli) narkolepszia kezelésére.

Úgy tűnik, hogy bizonyos, meglehetősen gyakori genetikai variánsok súlyos mutációkkal kombinálódva a lizoszomális tárolási betegségek közé tarto­zó, ritka Niemann–Pick C betegség atípusos, késői megjelenésű, enyhébb fenotípusú formáját hozhatják létre.

Genetics in Medicine, 2015. március