Egy ritka mutációnak köszönhetően ért el teljes remissziót egy őssejt-transzplantációt kapott 63 éves HIV-fertőzött beteg férfi, az “oslói beteg”.

Az LRRK2 fehérje aktivitásának csökkentése lassíthatja vagy módosíthatja a betegség lefolyását.

A cf‑EpiTracing platform 50 mikroliter emberi vérplazmából is képes daganatos betegségek kimutatására és eredetük pontos követésére.

A gyorsan felhasználható információk eléréséhez nélkülözhetetlen a Munc13-1 nevű fehérje.

Nanokapszulákba csomagolt mitokondriumok adhatnak új reményt a neurodegeneratív betegségek, a többi között a Parkinson-kór kezelésében.

Transzfúziódependens, alacsonyabb kockázatú mielodiszpláziás szindró­mában (MDS) az eritropoézist stimuláló szerek (ESA) hatékonysága korlá­tozott. Korábban a COMMANDS vizsgálat igazolta, hogy a luspatercepttel nagyobb arányban lehet elérni legalább 12 hetes transzfúziómentességet ebben a betegcsoportban, mint az epoetin alfával. A vizsgálat hosszabb távú elemzése alátámasztotta, hogy a terápiás válasz tartós és a vizsgált alcsoportokban is fennáll, így transzfúziódependens, ESA-naiv, alacsonyabb kockázatú MDS-ben a luspatercept lehet a választandó kezelés.

A HLA-Shuttle egyfajta kísérőfehérjeként támogatja az immunterápiát: helyreállítja az antigénprezentációt a neuroblasztóma immunológiailag hideg sejtjeiben.

Egy új fejlesztésű antiszensz oligonukleotid az Aurora kináz A alternatív splicing folyamatába avatkozik be.

A módszer a célzott teszteknél több olyan beteget képes azonosítani, akik várhatóan jól reagálnak a PARP‑gátló daganatellenes kezelésekre.

A hatóanyag alkalmazásával javult a fehérjetermelés üteme, stabilizálódott az axonális szerkezet, és fokozódott a neuronok működése ALS állatmodellekben.