Transzfúziódependens, alacsonyabb kockázatú mielodiszpláziás szindró­mában (MDS) az eritropoézist stimuláló szerek (ESA) hatékonysága korlá­tozott. Korábban a COMMANDS vizsgálat igazolta, hogy a luspatercepttel nagyobb arányban lehet elérni legalább 12 hetes transzfúziómentességet ebben a betegcsoportban, mint az epoetin alfával. A vizsgálat hosszabb távú elemzése alátámasztotta, hogy a terápiás válasz tartós és a vizsgált alcsoportokban is fennáll, így transzfúziódependens, ESA-naiv, alacsonyabb kockázatú MDS-ben a luspatercept lehet a választandó kezelés.

A HLA-Shuttle egyfajta kísérőfehérjeként támogatja az immunterápiát: helyreállítja az antigénprezentációt a neuroblasztóma immunológiailag hideg sejtjeiben.

Egy új fejlesztésű antiszensz oligonukleotid az Aurora kináz A alternatív splicing folyamatába avatkozik be.

A módszer a célzott teszteknél több olyan beteget képes azonosítani, akik várhatóan jól reagálnak a PARP‑gátló daganatellenes kezelésekre.

A hatóanyag alkalmazásával javult a fehérjetermelés üteme, stabilizálódott az axonális szerkezet, és fokozódott a neuronok működése ALS állatmodellekben.

Az új eljárás előnye, hogy a T-sejtes válasz mellett a B-sejtek reaktivitását is figyelembe veszi.

Az új módszer nem csak a genetikai mutációk azonosítására képes, hanem azt is megmondja, hogy az adott eltérés milyen típusú betegséget válthat ki.

Az ATR és a PKMYT1 egyidejű gátlása sejthalált váltott ki az Rb1-hiányos tripla negatív emlőrák modellekben.

Olaparibbal kombinálva mutatott jó eredményeket az Apt1 kódnevű rövid nukleinsavszekvencia.

A NAD+ szint helyreállítása a betegség késői stádiumában is képes volt javulást eredményezni egér modellszervezetekben.