Az új módszer nem a huntingtin gén teljes kikapcsolását végzi, hanem csak egy pontszerű módosítást végez.

Az XL20 nevű hatóanyag az ALS-ben akkumulálódó TDP‑43 fehérje egyik szűk régiójának gátlásával fejti ki neuroprotektív hatását.

Az új osztályozás olyan átfogó szemléletet kínál, amely segít megérteni, hogyan kerülik el a daganatok az immunrendszer támadását.

A NOD2 gén mutációi régóta ismertek, mint a Crohn‑betegség kockázati tényezői, de eddig nem volt világos, hogyan járul hozzá ez a gén a bél immunológiai egyensúlyához.

A mammográfia, a poligénes és klinikai kockázati mutatók kombinációja jóval pontosabban azonosítja az emlőrák kialakulásának leginkább kitett nőket, mint a korábbi módszerek.

Az FMR1 gén 7-es izoformáját vírusvektorral bejuttatva egereknél erősödtek a szociális interakciók, és rugalmasabbá vált a kognitív működés.

Preklinikai modellekben az EPAC2 gén gátlása javított több jellemző viselkedési tünetet, például az érintésre való túlérzékenységet és a rohamokra való fokozott hajlamot.

Egy ritka mutációnak köszönhetően ért el teljes remissziót egy őssejt-transzplantációt kapott 63 éves HIV-fertőzött beteg férfi, az “oslói beteg”.

Az LRRK2 fehérje aktivitásának csökkentése lassíthatja vagy módosíthatja a betegség lefolyását.

A cf‑EpiTracing platform 50 mikroliter emberi vérplazmából is képes daganatos betegségek kimutatására és eredetük pontos követésére.