A relabáló/refrakter myeloma multiplex (RRMM) – különösen a több kezelési vonalban előkezelt betegek esetében – továbbra is kihívás a hematológusok számára. A múltban az ilyen, többszörösen előkezelt populációk esetében a kimenetel rossz volt, a medián progressziómentes túlélés (progression free survival, PFS) gyakran 6 hónap alatti volt, a teljes túlélés (overall survival, OS) mediánja pedig körülbelül egy év. A ciltakabtagen autoleucel egy B-sejt-érési antigént (B-cell maturation antigen, BCMA) célzó kiméra antigén receptor (CAR) T-sejt-terápia. A ciltakabtagen autoleucel Ib/II. fá­zis vizsgálataiban korábban már mély és tartós válaszokról számoltak be, a medián PFS 34,9 hónap volt, az OS pedig a korábbi követés során még nem érte el a végső értéket. A jelen cikk kiterjeszti a követést (medián kb. 61,3 hónap) a hosszú távú túlélés, a ≥5 éves progressziómentes túlélés (PFS ≥5 év) arányának és a mély, tartós remisszió potenciális előrejelzésének becslése érdekében.

A gastrooesophagealis reflux betegség (GERD) gyakori, krónikus emésztő­rendszeri kórkép, amely jelentősen befolyásolja a betegek életminőségét, és egyre növekvő közegészségügyi problémát jelent. A típusos és atípusos tünetekkel járó GERD-nek különböző klinikai megjelenési formái létez­nek, és olyan szövődményekkel járhat, mint az erozív oesophagitis vagy a Barrett-nyelőcső. A közlemény átfogó képet nyújt a GERD etiológiájáról, kockázati tényezőiről és patofiziológiájáról, valamint bemutatja a diag­nosztikai nehézségeket és a kezelési lehetőségeket.

A 2-es fázisú ICARUS-BREAST01 klinikai vizsgálat a HER3-DXd jelentős hatékonyságát és kezelhető biztonsági profilját mutatja a HR+HER2– em­lőrákos betegeknél, ami optimális jelöltté teszi a későbbi, nagyobb elem­számú vizsgálatokhoz. A vizsgálat céljai között szerepelt a kezelésre adott válasz potenciális biomarkereinek azonosítása, egyben betekintést nyújtani a HER3-DXd egyéb feltételezett hatásmechanizmusaiba is.

Egy vizsgálat szerint a ketogén étrend hatása eltérő a nők és a férfiak szervezetében.

 A trigeminusneuralgia az egyik leghevesebb fájdalommal járó kraniális neuropátia, melyet az V. agyideg hirtelen, szúró, áramütésszerű fájdalma jellemez. A diagnózis klinikai, a szekunder okok kizárásához MRI szüksé­ges. A kezelés első vonalban karbamazepin, refrakter esetekben műtéti megoldások (pl. mikrovaszkuláris dekompresszió) javasoltak. A betegség jelentős életminőség-romlást okozhat, komplex, multidiszciplináris meg­közelítést igényel.

A ciltacabtagene autoleucel CAR-T-sejt terápia a betegek egy részénék 5 éves progressziómentes túlélést ért el.

Egy bispecifikus sejtaktivátor és egy természetes ölősejt termék kombinációja biztonságosnak és hatékonynak bizonyult az egyébként rossz prognózisú relapszusos vagy refrakter (R/R) klasszikus Hodgkin-limfóma kezelésében.

Sikerült azonosítani azokat a pontokat, amelyek célzása jelentősen javítja az esszenciális termorral élő betegek állapotát.

A JAK-gátló kezelés sikertelensége mielofibrózisban kedvezőtlen prognózissal jár, melyre az arra alkalmas betegeknél elvégzett allogén hemopoetikus őssejttranszplantáció jelenthet megoldást. A transzplantáció sikerességét azonban jelentősen befolyásolja a lépméret, így a beavatkozást megelőzően gyakran splenectomia válik szükségessé. Az újabb JAK-gátlók, mint a fedratinib áthidaló, „bridging” kezelésként a – gyakran súlyos szövődményekkel járó – splenectomia kedvező alternatívái lehetnek..

Bone Marrow Transplantation, 2024. november

A mielofibrózis kezelése ruxolitinib terápiát követően komoly kihívást jelent. A FREEDOM2 vizsgálatban a fedratinib hatékonyságát és biztonságosságát értékelték a legjobb elérhető kezeléssel szemben korábban ruxolitinibbel kezelt mielofibrózisban. A vizsgálat eredményei alapján a fedratinib mind a lépméret csökkentést, mind pedig a tünetek enyhítését tekintve előnyösebb a legjobb elérhető kezelésnél, biztonságossági profilja pedig megfelel a korábbi vizsgálatok eredményeinek, így ígéretes másodvonalbeli JAK-gátló lehet mielofibrózisban.

The Lancet Haematology, 2024. október