Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) ebben a hónapban két, ritka genetikai betegség kezelésére szolgáló kezelést hagyott jóvá.

A JAKARTA2 vizsgálat ruxolitinib terápiára refrakter vagy intoleráns myelofibrosisban értékelte a JAK2 szelektív inhibitor fedratinib hatékonyságát. A vizsgálat eredményeinek hosszabb távú és pontosabb értékelése szerint a kezelni tervezett betegek 31%-a ért el legalább 35%-os léptérfogat csökkenést, a terápiás válasz időtartama pedig még nem érte el a mediánt. A résztvevők 27%-ánál észlelték a tünetek javulását. A vizsgálat további elemzése tehát alátámasztotta a fedratinib hatékonyságát mind a lép méretének csökkentése, mind pedig a tünetek enyhítése terén.

A naponta kis dózisú aszpirint szedő időseknél 20%-kal nagyobb a vérszegénység kialakulásának kockázata még akkor is, ha még nem volt súlyos vérzéses eseményük.

Az FDA február 3-án jóváhagyta a sacituzumab govitecant nem reszekálható, lokálisan előrehaladott vagy HR+, HER2-negatív emlőrákban szenvedő betegek kezelésére.

Az EMA-CHMP pozitívan véleményezte a melanóma kezelésére szolgáló Opdualag (nivolumab/relatlimab) készítményt.

A krónikus betegségek előrehaladott gondozási terve lehetőséget nyújt mind a betegnek, mind orvosának a jövőbeni ellátás megtervezésére, figyelembe véve a beteg célkitűzéseit és preferenciáit. Az előrehaladott gondozási terv célja az idült betegségben szenvedők életminőségének javítása, különös tekintettel az életvégi ellátásra. Az előrehaladott gondozási terv a világszerte harmadik vezető haláloknak számító krónikus obstruktív tüdőbetegséggel élők számára is előnyös. (BMC Pulm Med. 2022;22:125.)

A célzott terápiák jelentősen javították a gyulladásos és autoimmun reuma­tológiai kórképek, így a rheumatoid arthritis kezelését. A betegek kezelése során elsődleges a terápiaválasztás, melynek során mérlegre kell tenni a kitűzendő célt, a hatás és kockázat viszonyát és a betegpreferenciákat. Cikkünk az ezzel kapcsolatos legfontosabb megfontolásokat tárgyalja.

Az öt fázis III vizsgálatból álló ASCEND vizsgálati program eredményei szerint hatásosnak és biztonságosnak bizonyult a daprodusztat a krónikus vesebetegek anémiájának kezelésében.

A mastocytosis ritka megbetegedés. A 2016-os WHO-klasszifikáció a mieloproliferatív neoplasmák között, külön entitásként azonosítja. A be­tegség kialakulása többnyire a c-kit (D816V) mutációhoz köthető. Van bőrre lokalizált és szisztémás forma. A kóros hízósejtek szervinfiltrációt, illetve spontán aktiválódásuk a masztocitaaktivációs tüneteket eredményezhetik.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a paroxizmális nokturnális hemoglobinuria kezelésére szolgáló Aspaveli (pegcetakoplán) készítményt.