Az mRNS-en alapuló kezelési lehetőségek

A Pfizer és a Moderna COVID-19 ellenes vakcináinak sikere alapján a mRNS technológia az érdeklődés előterébe került, s bár az mRNS használatán alapuló kezelések lehetőségét régóta kutatják, nem várható olyan gyors siker, mint a vakcinák esetében.

Az elmúlt évtizedben a messenger RNS technológiával olyan új generációs szereket hoztak létre, melyek a cisztás fibrózis, a szívbetegségek, egyes ritka genetikai eltérések és akár a rák gyógyítására is alkalmasak lehetnek. Ugyanakkor az új mRNS-alapú kezelések kidolgozása sok szakmai és szabályozási akadályba ütközik, és minden bizonnyal előállításuk is jóval bonyolultabb, mint a COVID-19 vakcináké. Viszont az új vakcinák biztonságossága és hatásossága arra utal, hogy más mRNS-szerek gyártása sem lehetetlen, és feltehetően számos egyéb betegségben is alkalmazhatóak. Jelenleg két nagy területen vélik ezeket hasznosnak: az újonnan megjelenő fertőző betegségek okozta járványok megfékezésében illetve a rák, valamint az életmódbeli és krónikus betegségek gyógyításában.

Fejlesztés alatt álló mRNS gyógyszerek, pl.:

  • a Moderna több mint két tucat mRNS terápián és vakcinán dolgozik (részben a Big Pharmával, a Merckkel, az AstraZenecával közösen), melyek genetikai betegségek, influenza, HIV, szívbetegségek, és a rák gyógyítását célozzák,
  • a BioNTech portfóliójában szintén két tucat új mRNS terápiás szer klinikai vizsgálata van folyamatban a rák-, tuberculosis- és influenza ellenes kezelések terén,
  • a CureVac biotechnológiai vállalat 6 mRNS gyógyszert kutat.

A Moderna igazgatója, Dr. Stephen Hoge nagy reményeket fűz az mRNS kutatásokhoz. Az mRNS-eket egyenesen az „élet software-jeinek” tartja, hisz ezek segítségével bármilyen fehérjét elő lehet állíttatni a szervezettel, így az ezen a módszeren alapuló terápia csaknem bármely betegség gyógyítására alkalmas lehet.

A Moderna új, személyre szabott „rák vakcinák” előállításán dolgozik – melyek megerősítenék a beteg természetes immunvédekezését – gyakran egyéb immunterápiás gyógyszerekkel kombináltan. A megelőzésre fejlesztett és használat tradicionális vakcinákkal ellentétben ezek az új vakcinák terápiás célt szolgálnának.

Amennyiben a mRNS gyógyszerek olyan sikeresek lesznek, mint az mRNS vakcinák, meg fogják változtatni a gyógyszeripart, mint ahogy ez az 1980-as években a Biogen és a Genentech által kifejlesztett,  fehérjéken alapuló ún. „biológiai” terápiák esetén történt. A BioNTech (a Pfizer COVID-19 vakcina partnere) például most közölte egy olyan új vizsgálatának eredményét, amelyet a sclerosis multiplex ellen hatásos mRNS-ük hatékonyságát elemzi. Ez az mRNS vakcinájuk rágcsálókban enyhítette a sclerosis multiplexének tüneteit, és megelőzte a betegség progresszióját. A terápiás jellegű vakcinában (a COVID-19 oltások mintájára) a sclerosis multiplexet okozó antigének genetikai információi vannak kódolva, bizonyítva a technika használhatóságát.

Azonban az mRNS-sel végzett vizsgálatokkal kapcsolatos híreket egyelőre érdemes fenntartással fogadni. A vizsgálat alatt lévő mRNS terápiák egyike sem jutott meg el a nagy klinikai vizsgálatok fázisába, az eredmények széles körű igazolása híján az FDA még egyik ilyen kezelésnek sem engedett szabad utat.  A Microsoft társalapító Bill Gates és Dietmar Hopp német üzletember által is támogatott CureVac vizsgálat balsikerén is látszik, hogy az mRNS terápiás felhasználása előtt - különösen a rákterápiában- számos akadály mutatkozik. 2021. januárban a CureVac prosztatarák kezelésével kapcsolatban csalódást keltő eredményekről számolt be: nem nőtt a túlélés, és nem állt meg a progresszió sem. A cég alapítója, Dr. Ingmar Hoerr megjegyezte, hogy az eredmények időlegesen gátolják ugyan a kutatást, de a CV9014-es anyaguk biztonságos, és preklinikai vizsgálatokban immun-ellenőrzőpont gátlókkal kombináltan hatékonynak is bizonyult, azonban a CV8014 vizsgálatának kezdetekor még nem volt elérhető a Keytruda (Merck), az Opdivio (Bristol-Myers Squibb), vagy a Trecentriq (Roche) és egyéb immun-ellenőrzőpont gátlók.

A COVID-19 vakcinákban a koronavírus tüskefehérjéjének mRNS-e van. Ennek hatására sejtjeink elkezdik szintetizálni a vírus felszínén lévő, a sejtekhez kötődését biztosító tüske-fehérjét. Ezt a veszélytelen proteint érzékeli az immunrendszerünk, és elkezd ellene ellenanyagokat (antitesteket) termelni, amik a vírussal való megfertőződéskor elpusztítják a vírust. A mRNS technológia évtizedek óta ismert, a nagy gyárak már a COVID-19 pandémiát megelőzően is tanulmányozták az mRNS lehetséges orvosi előnyeit, százával folytak a vizsgálatok. Ezek közül felsorolunk néhány fontosabbat:

  • a Moderna a Merckkel közösen egy mRNS rákvakcina és a Keytruda kombinált használatát vizsgálja kolorektális- és fej-nyaki tumorokban, bíztató eredményekkel,
  • az AstraZeneca egy szívelégtelenség terápiájára fejlesztett új mRNS-t vizsgál,
  • a Translate Bio Inc cisztás fibrózisban vizsgálja az mRNS-t alkalmazhatóságát,
  • az Intellia Therapeutics egy ritka örökletes betegség, a transthyrein amyloidosis kezelésére szolgáló mRNS-kezelés lehetőségét vizsgálja,
  • számos vállalat keresi az mRNS kezelés lehetőségeit tüdő-, petefészek- és hasnyálmirigy rákban.

Forrás:

Tate N. Beyond COVID-19: can mRNA treat deseases, too? WebMD Health News. February 10, 2021.

Dr. N. T.
a szerző cikkei

Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.