Biológiai fegyverként használt feketehimlő elleni szert engedélyezett az FDA
Az FDA engedélyezte a TPOXX (tecovirimat) készítményt, mely kifejezetten az esetlegesen biológiai fegyverként használt feketehimlő kezelésére alkalmas.
Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) forgalomba hozatali engedélyt adott a feketehimlő kezelésére szolgáló TPOXX (tecovirimat) nevű készítményre (gyártó: SIGA Technologies Inc.). Ez az első olyan szer, melynek indikációjában a feketehimlő kezelése szerepel. Bár az Egészségügyi Világszervezet (WHO) definíciója szerint a feketehimlő egy fertőző, esetenként halálos, viszont 1979-ban már eradikált betegség, régóta aggodalom tárgyát képezi, hogy a betegséget okozó variola vírus esetleg biológiai fegyverként kerül alkalmazásra. (1977. október 26-án regisztrálták az utolsó fekete himlő okozta természetes halálesetet Szomáliában, és az első himlőmentes év 1979 volt a Földön. Már 1978 lett volna az első himlőmentes év az emberiség történetében, de egy birminghami labor két munkatársa az intézet professzorának hibája miatt megfertőződött. Egyikőjük közvetlenül a fertőzés miatt halt meg, a másik fertőződött maga a professzor volt, aki öngyilkos lett. A himlő elleni védőoltás felfedezése, ami Edward Jenner, angol orvos nevéhez fűződik. Ez volt az első mesterséges immunizálás, az első védőoltás.)
Az 1980-as évek, tehát az eradikáció előtt a vírus tipikusan emberek közötti direkt kontaktus útján terjedt. A tünetek jellemzően a fertőzést követő 10-14. nap körül jelentkeztek, általában láz, kimerültség, fejfájás és hátfájás formájában. Néhány, általában 2-4 nap elteltével a láz mérséklődött, de ekkor gombostűfejnyi foltok jelentek meg, kezdetben az arcon, majd az egész testen, melyekből égő fájdalommal járó hólyagos kiütések alakultak ki. Ez az állapot hosszú hetekig is eltarthatott, majd a kiütések lassan, fokozatosan leszáradtak és megmaradtak a himlőhelyek, amelyeket a népnyelv „ragyaként” ismer. A betegséget gyakorta kísérte az egyik, vagy mindkét szem elvesztése. A 18 -19. században a vakká lett emberek csaknem 30%-a a himlő miatt veszítette el látását. Himnuszunk költője, Kölcsey Ferenc is a himlő miatt vált egyik szemére vakká. Állapota hozzájárult ahhoz, hogy viselkedése visszahúzódóvá vált. Előfordult, hogy a fertőzés átvészelése a haj teljes vagy részleges kihullásával, esetenként súlyos végtagtorzulásokkal járt. Ezek a melléktünetek az emberiség nagy vezetőit sem kímélték, például I. Erzsébet és Joszif Sztálin is élete végéig igyekezett leplezni a himlő okozta testi hibáit.
A TPOXX hatásosságát egy feketehimlő vírushoz közel álló vírussal mesterségesen beoltott állatokon vizsgálták, az elsődleges végpont az állatok túlélése volt. Az eredmények azt mutatták, hogy a TPOXX alkalmazásával több állat maradt élve, mint placebo használatával. A készítményt az FDA az ún. Animal Rule alapján fogadta el, ez olyan, jól kontrollált vizsgálatok esetén fogadható el bizonyító erejűként, melyek elvégzése embereken nem kivitelezhető, vagy nem etikus. A TPOXX biztonságosságát 359 önkéntesen jelentkező, egészséges (feketehimlővel nem fertőzött) alanyon vizsgálták, a leggyakrabban jelentett mellékhatások a fejfájás, émelygés és hasi fájdalom voltak.
Az FDA a készítmény engedélyezését Fast Track (Az FDA már a gyógyszer fejlesztése során segítséget nyújt, később pedig az engedélyezési folyamatot is felgyorsítja, ha az új szer súlyos állapotok (pl. AIDS, Alzheimer-kór, szívelégtelenség, rákos megbetegedések, epilepszia, depresszió, cukorbetegség, de egyedi elbírálás alapján más állapot is lehet) kezelésére szolgál, vagy ha kielégítetlen gyógyászati szükségletet lát el) és Priority Review (ha egy gyógyszert ebbe a kategóriába sorolnak, akkor az FDA 6 hónapon belül döntést hoz az engedélyezésről, ellentétben a Standard Review eljárással, ahol az elbírálás 10 hónapot vesz igénybe) eljárások keretében végezte, ezen felül a vakcina Orphan Drug, azaz ritka betegségek gyógyszere minősítést is kapott. A készítményt a SIGA Technologies Inc. az Amerikai Egyesült Államok egyik különleges intézményével, a BARDA-val együttműködve fejlesztette ki. A BARDA felelős az USA-ban a biológiai, vegyi és nukleáris csapások, balesetek esetén alkalmazható gyógyszerek, vakcinák kifejlesztéséért, egyik legfőbb feladata egy stratégiai nemzeti tartalék (SNS – Strategic National Stockpile) kezelése.
A tecovirimat hatóanyagot (ST-246®) a SIGA Technologies angliai leányvállalata 2010-ben már benyújtotta engedélyezésre az Európai Unióban is (tehénhimlő, cowpox kezelésére), ám 2012-ben visszavonta kérelmét.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
FDA approves the first drug with an indication for treatment of smallpox
SIGA Technologies – Our Lead Product Candidate, TPOXX®
A védőoltások története 1. - Himlő (fekete himlő), a "foltos szörny", a "fekete halál"
