Hatékonyabb új gyógyszer Cushing-szindrómára
Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a Cushing-szindróma kezelésére szolgáló Isturisa (oszilodrosztat) készítményt.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) november 14-én pozitív véleményt fogalmazott meg a Cushing-szindróma kezelésére szolgáló Isturisa (hatóanyag: oszilodrosztat, gyógyszerforma: 1, 5 és 10 mg-os filmbevonatú tabletta) készítményre (kérelmező: Novartis Europharm Limited). A gyógyszer a Cushing-szindróma során megemelkedett kortizolszintet kontrollálja vagy normalizálja.
A hatóanyagról (oszilodrosztat)
Az Isturisa hatóanyaga, az orálisan szedhető oszilodrosztat (ATC kód: H02CA02) hatását a 11-béta-hidroxiláz (CYP11B1) enzim gátlásával fejti ki – ez az enzim felelős a mellékvesében a kortizol-bioszintézis végső lépéséért. Az oszilodrosztat hatásmechanizmusa hasonló a Cushing-szindróma kezelésére korábban használatos metiraponéhoz (Metopirone), de az oszilodrosztat hosszabb plazma felezési idővel rendelkezik, és potensebb a 11-béta hidroxilázzal szemben.
Mellékhatások
Az Isturisa alkalmazása során tapasztalt leggyakoribb mellékhatások a bélrendszeri problémák, kimerültség, fejfájás, ödéma, és legsúlyosabb mellékhatásként mellékvese-elégtelenség fordult elő.
A Cushing-szindrómáról
A kiváltó októl függetlenül Cushing-szindrómának nevezzük mindazokat a betegségeket, amelyekben a mellékvesékben túl sok kortizol képződik. A betegség Harvey Williams Cushing ohiói idegsebésztől kapta nevét, aki 1932-ben új betegségként írta le a hipofízis bazofil adenómájának (jóindulatú mirigyhám-daganatának) következményeit. A Cushing-szindrómát a mellékvesék daganata(i), vagy a mellékvesék kortizol termelését serkentő ACTH túltermelése váltja ki. Abban az esetben, ha az ACTH-túltermelés forrása az agyalapi mirigy, Cushing-kórról beszélünk. A mellékvese által termelt kortizol nélkülözhetetlen az élethez, ez teszi lehetővé azt, hogy reagálni tudjunk a különböző stresszhelyzetekre, például a betegségekre. A kortizol szteroid hormon, amelynek a szervezet minden szövetére van hatása. Elválasztása napszakos ritmust követ, legnagyobb mennyiségben a kora reggeli, legkisebb mennyiségben az éjszakai órákban termelődik a mellékvesekéreg középső zónájában (zona fasciculata). Fontos szerepet játszik a cukoranyagcsere szabályozásában: fokozza a májban a keményítő (glikogén) szőlőcukorrá bontását (gyorsítja a glikogenolízist), fokozza a zsírok lebontását és a testtájak közötti eloszlásának átrendeződését, fokozza a fehérjék lebontását (katabolikus hatás) és aminosavakból a cukrok termelődését (glukoneogenezis). Erős gyulladáscsökkentő és immunszuppresszív hatása is van.
A kortizolnak a só- és vízháztartást is befolyásolja: az elsődlegesen só- és vízháztartásért felelős mellékvesekéreg-hormonhoz (aldoszteron) hasonlóan a vese kanyarulatos csatornáiban gyorsítja a nátrium-kálium-hidrogén-pumpa működését, ezáltal a szervezet nátriumot és vizet szív vissza az elválasztott vizeletből, közben káliumot és hidrogéniont ürít. Ennek következtében nő a vértérfogat, a szív és az erek érzékenyebbé válnak adrenalinnal és noradrenalinnal szemben, és emelkedik a vérnyomás. Káliumhiány miatt csökken az izmok ereje, a túlzott hidrogénion kiürítés a vér pH-értékét lúgos irányba tolja el.
A Cushing-szindróma meglehetősen ritka betegség. Nőkben gyakoribb, mint férfiakban, és általában 20-40 éves életkorban kezdődik. Tünetei változatosak és nem minden betegnél jelentkeznek egyformán. Néhány beteg csak egy-két enyhe tünettel, például hízással, rendszertelen menstruációval jelentkezik, míg a betegség súlyosabb formáiban csaknem valamennyi tünet és panasz jelen lehet. A leggyakoribb tünet a testsúlygyarapodás (különösen a törzsi túlsúlyú ill. hasi elhízás; amikor a zsírszövet a végtagokon nem szaporodik fel), a magas vérnyomás, továbbá memóriazavar, a hangulat és a koncentrálóképesség zavarai. A szervezetben a fehérjék fokozott lebomlása következtében gyakori az izomgyengeség.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a novemberi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Summary of Opinion (SMOP)– Isturisa (EMA)
First Approval for Osilodrostat for Cushing Syndrome, in EU
Osilodrostat Continues to Show Promise for Cushing's Disease
Five drugs, including two Novartis therapies, win EMA endorsement
