Tofacitinib-citrát colitis ulcerosában
Az Európai Bizottság rheumatoid arthritis és arthritis psoriatica mellett most már colitis ulcerosa ellen is engedélyezte a tofacitinib (Xeljanz) alkalmazását.
Az Európai Bizottság engedélyezte az orálisan szedhető tofacitinib-citrát (Xeljanz, Pfizer) colitis ulcerosa elleni alkalmazását. A korábban rheumatoid arthritis és arthritis psoriatica kezelésére elfogadott készítmény innentől középsúlyos vagy súlyos aktív colitis ulcerosában szenvedő olyan felnőtt betegeknél is használható, akik nem reagáltak megfelelően, vagy intoleránsak voltak a korábban alkalmazott hagyományos vagy biológiai terápiára. A tofacitinib egy Janus-kináz enzim gátló, melyet tabletta formában eleinte 10 mg-os adagban naponta kétszer, később 5 és 10 mg-os adagban legalább 8 héten keresztül kell szedniük a betegeknek.
„Mostanáig a középsúlyos vagy súlyos aktív colitis ulcerosában szenvedő betegeknek nem volt olyan kezelési lehetőségük, mely előidézni és fenntartani is képes lehetett volna a szteroid-mentes remissziót. Ez az első Janus-kináz enzim gátló, mely colitis ulcerosa kezelésére használható, így egy új kezelési lehetőséget biztosít a colitis ulcerosában szenvedő betegek számára.
A colitis ulcerosa egy krónikus, gyakran rokkantosító, azaz a képességek csökkenését eredményező betegség, Európában körülbelül 2,1 millió embert érint. A colitis ulcerosa egy krónikus, gyulladásos bélbetegség, melynek során a betegek folyamatosan kiújuló, fellángoló hasi fájdalmat és véres hasmenést tapasztalnak. Az egyéb tünetek között gyakori a kimerültség, a testsúlyvesztés és a láz is. Az Egyesült Államokban csaknem egymillió beteget tartanak nyilván, Magyarországon a gyulladásos bélbetegségek (inflammatory bowel diseases - IBD, ide tartozik a Crohn-betegség is) megközelítőleg negyven-negyvenötezer embert érintenek.
A tofacitinib európai engedélyezése három fázis III. vizsgálat eredményein alapult: OCTAVE Induction 1, OCTAVE Induction 2 és OCTAVE Sustain (OCTAVE: Oral Clinical Trials for Tofacitinib in Ulcerative Colitis – Orális klinikai vizsgálat tofacitnibbel colitis ulcerosában globális klinikai fejlesztési program). Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) a véleményezés során ezen felül figyelembe vette még az OCTAVE Open, egy folyamatban lévő, nyílt elrendezésű, hosszú távú kiterjesztett vizsgálat eredményeit is. Az Európai Gyógyszerügynökség az értékelés során megállapította, hogy a Janus-kináz enzim gátló jelentős klinikai előnyökkel rendelkezik a már meglévő terápiákkal szemben a középsúlyos vagy súlyos aktív colitis ulcerosában szenvedő betegek kezelésében.
A tofacitinib Európában metotrexáttal (MTX) kombinációban már korábban engedélyezett volt középsúlyos-súlyos rheumatoid arthritisben szenvedő olyan felnőtt betegek kezelésére, akik nem reagáltak megfelelően, vagy intoleránsak voltak a korábban alkalmazott betegségmódosító reumaellenes gyógyszerekkel (DMARD-ok) végzett kezelésekre. Önmagában is szedhető azon betegek esetében, akik nem szedhetnek metotrexátot vagy nem tolerálják azt. A DMARD-okra nem vagy nem megfelelően reagáló felnőtt betegeknél metotrexáttal kombinációban a tofacitinib aktív arthritis psoriaticában is alkalmazható.
Az Egyesült Államokban az FDA idén májusban terjesztette ki a tofacitinib javallatát a középsúlyos vagy súlyos aktív colitis ulcerosában történő alkalmazásra.
A Xeljanz leggyakoribb mellékhatásai a fejfájás, az orr és a garat fertőzése és gyulladása, hasmenés, hányinger és a magas vérnyomás. A Xeljanz leggyakoribb súlyos mellékhatásai a súlyos fertőzések, például a pneumonia, cellulitis, herpes zoster, húgyúti fertőzések, diverticulitis és appendicitis, valamint az opportunista fertőzések, amelyek a gyengült immunrendszerű betegeknél fordulhatnak elő. A Xeljanz nem alkalmazható aktív tuberkulózisban, súlyos fertőzésekben, illetve valamilyen opportunista fertőzésben szenvedő betegeknél. A Xeljanz továbbá nem alkalmazható súlyos mértékben csökkent májfunkcióban szenvedő betegeknél, illetve várandós és szoptató nőknél.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
European Union Clears Tofacitinib (Xeljanz) for Ulcerative Colitis (Medscape)
FDA approves Xeljanz for psoriatic arthritis
