Új vizsgálati kezelés a Wilson-kór terápiájában

A Gastroenterology folyóiratban március 24-én jelent meg a Helmholtz Gemeinschaft Deutscher Frorschungszentren kutatóinak közleménye, amelyben arról tudósítanak, hogy patkány modellszervezetekben egy baktérium által kibocsátott molekula segítségével jó eredményt értek el Wilson-kór kezelésében. Az ARBM101 névre keresztelt molekula körülbelül egy hét alatt képes volt a normál szintre csökkenteni a máj rézkoncentrációját, és nem okozott mellékhatásokat.

A Wilson-kór egy ritka, autoszomális recesszív öröklésmenetű veleszületett anyagcserebetegség, (előfordulási aránya 30/1 millió, azaz ma Magyarországon körülbelül 300 beteget érint), amely a máj rézmetabolizmusában okoz zavarokat. Általában a serdülőkorban, vagy fiatal felnőtteknél jelenik meg májbetegségre utaló tünetekkel. A szervezetből az epe nem tudja megfelelő módon eltávolítani a rezet, így az felhalmozódik, különösen a májban és az agyban. Ha a betegség kezeletlen marad, akár halálos kimenetelű is lehet, de korai diagnózissal és folyamatos gyógyszerszedéssel a betegek normál élettartamra számíthatnak. A mai gyakorlatban elsősorban kelátképző anyagokat alkalmaznak, amelyek a rézhez kötődve képesek a felesleget a vizelettel kiüríteni a szervezetből, csakhogy a betegek rézszintje nem tér vissza a normális szintre. Ezért a betegeknek életük végéig szükségük van a gyógyszer szedésére, hogy elkerüljék a Wilson-kór progresszióját.

A Gastroenterology folyóiratban megjelent cikkben egy német, dán, portugál, koreai és amerikai tagokból álló nemzetközi kutatócsoport a khalkofór baktériumokat tanulmányozta (khalkosz görögül rezet jelent), amelyek a szintetikus kelátképző anyagokhoz hasonlóan valósággal vadásznak a rézre, mivel ez a fém alapvető működésükhöz szükséges. Itt nem egy baktériumról, hanem egy egész családról van szó, és a különböző törzsek egymástól eltérő anyagot, metanobaktint termelnek annak érdekében, hogy a környezetükben levő rezet megkössék és mobilizálják. Ez adta a kutatóknak az ötletet, hogy alaposabban is megvizsgálják az egyik ilyen metanobaktin, az ARBM101 alkalmazásának lehetőségét a felesleges réz szervezetből történő eltávolítására.

Az anyag baktériumokból történő kivonását követően a kutatók Wilson-kóros patkány modellszervezeteken próbálták ki a szert, amelyet hetente alkalmaztak néhány héten keresztül, majd egy hónapos szüneteket iktattak be. Az eredmények szerint az ARBM101 a máj rézkoncentrációját mindössze 8 napon belül a normál szintre állította vissza, ami egyben azt is jelenti, hogy alkalmazás esetén nincs szükség állandó, folyamatos kezelésre, hanem elegendő a készítmény időszakos adása. A hatóanyagot az állatok igen jól tolerálták, és a kutatók más szervekben sem fedeztek fel káros hatásokat vagy elváltozásokat.

Ezek az eredmények a Wilson-kór új kezelési lehetőségével kecsegtetnek. A vizsgált ARBM101 hatóanyag nem csak hogy hatásosan és biztonságosan távolította el a májból a felesleges rezet, hanem jelentősen lerövidíti a terápiás időszakot is, illetve pihenési időt tesz lehetővé az egyes kezelések között.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Bacterial agent opens new therapeutic options for Wilson's disease

ARBM101 (Methanobactin SB2) drains excess liver copper via biliary excretion in Wilson Disease rats