Az őssejteket betegséglefolyást módosító, immunmoduláns, illetve regene­ratív célzattal felhasználó klinikai vizsgálatok előrehaladása kétségtelenül biztató, ám a legtöbbjük még korai fázisban van, s a közölt klinikai eredmé­nyek a terápiás hatás és a potenciális mellékhatások vonatkozásában nem egyértelműek. Az őssejtek alkalmazásának egységes szabályozása is nélkü­lözhetetlen ahhoz, hogy ez a feltétlenül kedvező, minimális invazivitással járó, egyénre szabható terápiás módszer számos, eltérő patogenezisű kór­formában valóban sikeres és biztonságos kezelési alternatíva lehessen.

Szűznemzés révén létrehozott neurális őssejtek Parkinson-kóros betegek agyába juttatásával próbálkoztak az USA-ban, kedvező eredménnyel.

A köldökzsinórból nyert őssejtekkel javítható a szívizmok állapota és működése szívelégtelenségben szenvedő betegeknél. 

A sclerosis multiplex a központi idegrendszer autoimmun eredetű, de egyben neurodegeneratív megbetegedése. A legelterjedtebb felfogás szerint a CD4+ és CD8+ T-sejtek és makrofágok károsítják az oligodendroglia sejteket. Az autoreaktív CD4+ T-sejtek bejutnak a központi idegrendszerbe, ahol gyulladásos válasz és mielinkárosodás alakul ki, amely rokkantsághoz vezet. Többféle kórlefolyási formát különböztethetünk meg: relapszáló-remittáló, szekunder progresszív, primer progresszív és relapszáló progresszív sclerosis multiplexet. A jelenlegi terápiák nem minden beteg számára elérhetők, a betegség progresszióját pedig csak részben gátolják. Az őssejtek új lehetőséget jelentenek a neurológiai betegségek, köztük a sclerosis multiplex kezelésére.

Kisebb esetsorozatok és elővizsgálatok alapján a közeljövőben előrelépés várható a majdnem kizárólag fiatal, dohányzó férfiakat érintő betegség terápiájában, így remélhetőleg egyre jobb eséllyel kímélhetjük meg bete­geinket a minor vagy major végtag-amputációtól.

A stroke-on átesett betegek - legalább részben - visszanyerhetik mozgás- és beszédkészségüket az agyukba injektált őssejtek segítségével.

Az argentin futballválogatott világhírű játékosa, Angel Di Maria súlyosan megsérült Braziliában. A csapat vezetői úgy nyilatkoztak, hogy bíznak az őssejtkezelésben, ami szerintük gyorsan helyrehozza a károsodást. 

Az őssejtterápia a krónikus szaruhártya-betegségben szenvedő betegek számára is reményt nyújthat. Egyelőre két beteg esett át a forradalmian új kezelésen, mely megszüntetheti a cornealis vakságot.