A relabáló/refrakter myeloma multiplex (RRMM) – különösen a több kezelési vonalban előkezelt betegek esetében – továbbra is kihívás a hematológusok számára. A múltban az ilyen, többszörösen előkezelt populációk esetében a kimenetel rossz volt, a medián progressziómentes túlélés (progression free survival, PFS) gyakran 6 hónap alatti volt, a teljes túlélés (overall survival, OS) mediánja pedig körülbelül egy év. A ciltakabtagen autoleucel egy B-sejt-érési antigént (B-cell maturation antigen, BCMA) célzó kiméra antigén receptor (CAR) T-sejt-terápia. A ciltakabtagen autoleucel Ib/II. fá­zis vizsgálataiban korábban már mély és tartós válaszokról számoltak be, a medián PFS 34,9 hónap volt, az OS pedig a korábbi követés során még nem érte el a végső értéket. A jelen cikk kiterjeszti a követést (medián kb. 61,3 hónap) a hosszú távú túlélés, a ≥5 éves progressziómentes túlélés (PFS ≥5 év) arányának és a mély, tartós remisszió potenciális előrejelzésének becslése érdekében.

Az új módszerrel kiiktatható a CAR-T kezelések két gyenge pontja: a relapszus és a citokinvihar.

A fázis III. CARTITUDE-4 vizsgálatban a standard terápiáknál jobb progressziómentes túlélési eredményeket mutatott a cilta-cel kezelés.

Az EMA-CHMP pozitívan véleményezte a relapszáló és refrakter mielóma multiplex kezelésére szolgáló Tecvayli (teklisztamab) készítményt.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a mielóma multiplex kezelésére szolgáló Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) készítményt.

A hematológiai malignitások immunterápiája az utóbbi 6 évben robbanás­szerűen fejlődött. A rendelkezésre álló CAR-T sejtes kezelések eddig kezel­hetetlen betegcsoportokban is rendkívül hatásosak, meghosszabbíthatják a betegek túlélését, akár tartós betegségmentességet is elérhetünk velük. 

Az EMA emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitívan véleményezte a myeloma multiplex negyedvonalbeli kezelésére szolgáló Abecma (idecabtagene vicleucel) készítményt.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a relapszáló és refrakter mielóma multiplex kezelésére szolgáló Blenrep (belantamab mafodotin) készítményt.

Az adoptív sejtterápia (adoptive cell therapy, ACT) személyre szabott daganatkezelési módozat, mely a beteg saját, tumorellenes aktivitású immunsejtjeinek visszaadását foglalja magában. Több előnye is van egyéb, pl. vakcináción alapuló immunterápiás modalitásokkal szemben: a tumorregresszió eléréséhez megfelelő mennyiségű, aktivált tumorellenes T-sejtek felszaporítását teszi lehetővé, valamint a betegben kedvező mikrokörnyezet létrehozását a sejttranszfert megelőzően.