Manapság egyre több ismeretre teszünk szert a rosszindulatú daganatok ge­netikai hátterét, sajátosságait illetően. Az utóbbi néhány évtizedben beveze­tésre került célzott szekvenálási módszerek bizonyos tumortípusok esetében bőséges információt szolgáltattak a daganat kialakulásához vezető genetikai eltérésekről, illetve azokról a genetikai faktorokról, melyek meghatározzák a daganat viselkedését és progresszióját. Az újgenerációs szekvenálás alkalmas lehet a genomikai célpontok azonosításában, ennélfogva előrehaladott szolid tumorok esetében potenciálisan szerepet játszhat a terápia megtervezésében.

Az immunrendszer daganatellenes működése, a daganatok és az immun­rendszer kapcsolata, a daganatok eliminálása az immunrendszer által hosszú éveken át az orvosi, biológiai kutatások perifériájára szorult. Az immunrendszer komplex, bonyolult működése csak a múlt század végén végzett alapkutatások sora után nyert értelmezést.

BIZONYÍTÉKON ALAPULÓ VÁLASZ

A rákbetegség miatt kezelt gyermekek korábbi vakcináció által biztosított immunitása nem marad meg teljeskörűen, ezért valószínűleg helyes az a gyakorlat, ha a ráktúlélő gyermekeket az immunszuppresszív kezelés után 6–12 hónappal ismételten védőoltásban részesítjük (C szintű evidencia, be­tegségorientált kimenetelek és konszenzuson nyugvó irányelvek alapján). Emlékeztető MMR (kanyaró, mumpsz és rubeola) oltásra van szükségük az akut lymphoblastos leukaemia miatt már kezelt gyermekeknek, különösen az 5 éves kor alatt diagnosztizált és kezelt esetekben. Az immunszuppresszív terápia befejezése után ajánlatos 13-valens pneumococcus-vakcinát (PCV- 13) adni, a hepatitis B elleni védőoltás pedig a kemoterápia lezárása után 6 hónappal ajánlott. Mérlegelni kell általános revakcinációs program alkal­mazását is, mivel ez költséghatékonyabb lehet, mint a titer alapján történő újraoltás (C szintű evidencia, betegségorientált kimenetelek és konszen­zuson nyugvó irányelvek alapján).

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte az akut limfoblasztos leukémia kezelésére szolgáló Ivozall (klofarabin) generikus készítményt.

A profilaktikus antibiotikumkezelés szignifikánsan csökkenti az akut lymphoblastos leukaemiában (ALL) szenvedő betegeket fenyegető súlyos bakteriális fertőzések kockázatát a kezelés első hónapjában.

A lymphoid rendszer rosszindulatú betegségei, beleértve a lymphomákat és a lymphocytás leukaemiákat, általában rendszerbetegségként jelennek meg, mivel a lymphocyták a vér és
a nyirokrendszer révén a szervezet minden pontjára eljutnak. A kórképek túlnyomó többsége B-lymphocyta eredetű.

Az akut lymphoblastos leukaemia (ALL) a leggyakoribb gyermekkori (1–18 éves  között) rosszindulatú daganatos megbetegedés az összes malignus elváltozás  közel 30%-át alkotja. Németországban 15 éves korig évente  4/100 000 gyermeknél alakul ki ALL. Németországban gyakorlatilag minden beteget az ALL-BFM (Berlin-Frankfurt-Münster) és a COALL (együttműködő kutatócsoport gyermekkor-i ALL-ben) nevű kutatócsoport által elfogadott terápiás guideline-ok szerint kezelnek.

Az akut lymphoblastos leukaemiában (ALL) alkalmazott jelenlegi kezelések hatására a betegségben szenvedő gyermekek mintegy 80%-ánál gyógyulás érhető el. A sikertelen kezelések oka leggyakrabban a betegség kiújulása (relapszus), amelynek szempontjából számos kockázati tényező vált ismertté, közülük a legfontosabb a nem megfelelően választott terápia.

A primer immunthrombocytopenia (ITP) az autoimmun betegségek közé tartozik, azonban a patogenezisre vonatkozó elképzelések megújulásával a személyre szabott kezelés lehetőségei jelentősen bővültek.

Bevezetés
Az utóbbi években gyermekkori akut lymphoblastos leukaemiában (ALL) 79–82%-os 5 éves, eseménymentes túlélést sikerült elérni, ezért a hosszú távú, a betegek mintegy kétharmadánál fellépő, kezelésekkel kapcsolatos mellékhatások fokozottan kerülnek a figyelem középpontjába.