A mitokondriumok működését befolyásolják az új hatóanyagok, hogy a szervezet több kalóriát égethessen.

A génterápiák fejlődése az elmúlt két évtizedben példátlan ütemű volt: a génpótló kezelésektől a precíziós génszerkesztési technológiákig mára valós klinikai lehetőségekké váltak azok az eljárások, amelyek korábban csupán elméleti ígéretként léteztek. A forgalomban lévő in vivo és ex vivo terápiák köre folyamatosan bővül, miközben a CRISPR-alapú beavatkozások új korszakot nyitnak a ritka betegségek célzott kezelésében. Jelen összefog­laló áttekinti, hol tart ma a génszerkesztés klinikai alkalmazása, és milyen technológiai, biztonsági és etikai kihívások határozzák meg a jövő irányát.

A naponta egyszer, tabletta formában szedhető készítmény ígéretes eredményeket mutatott az ATTAIN-2 klinikai vizsgálatban.

Apró méretük miatt a sejtek nem tudják eltávolítani ezeket a részecskéket, pedig akár toxikus bevonattal is rendelkezhetnek.

Az Európai Gyógyszerügynökség Emberi Felhasználásra Szánt Gyógyszerkészítmények Bizottsága (CHMP) megerősítette eredeti ajánlását, miszerint a deutetrabenazin nem tekinthető új hatóanyagnak.

Az Európai Gyógyszerügynökség javasolta a rilzabrutinib forgalomba hozatali engedélyének megadását immuntrombocitopénia (ITP) kezelésére olyan felnőtteknél, akik más gyógyszerekre nem reagálnak.

Az EMA javasolta a Rezurock (belumosudil) forgalomba hozatali engedélyének elutasítását a 12 éves vagy annál idősebb, krónikus graft-versus-host betegségben (cGvHD) szenvedő betegek kezelésére, akiknél más kezelések kipróbálása után végzett őssejt-átültetést.

Az EMA felfüggesztette a sarlósejtes vérszegénység (SCD) kezelésére használt Oxbryta (voxelotor, Pfizer) engedélyét

Állatkísérletek során nagyon kedvező hatást mutatott a zöldtea-kivonat a testtömeg csökkentésében és több metabolikus funkció helyreállításában.

Az ígéretes gyógyszercélpontra hatva a betegség progressziója lassítható lehet, és a beteg anyagcsereállapotának megfelelő kezelést lehet alkalmazni.