Hiperaktív integrázok segítségével nagy DNS-darabok is pontosan, káros mellékhatások nélkül illeszthetők be az emberi genomba.

Amerikai kutatók szerint a hasnyálmirigy acináris sejtjei inzulintermelő sejtekké alakíthatók át.

Az amiotrófiás laterálszklerózis okainak pontosabb feltárásával új terápiás lehetőséget azonosítottak amerikai kutatók.

A Columbia Egyetemen vizsgálataiban öngyilkos, a killer T-sejteket a tumorok belsejébe hívó génmódosított baktériumok ígéretes eredményeket mutattak.

Az időskori makuladegeneráció a felnőtt korban szerzett vaksági okok között vezető helyen szerepel hazánkban és világszerte. A vaszkuláris növekedésifaktor-gátló (anti-VEGF) kezelések segítségével hatékonyan csökkenthető a hirtelen kialakuló látásromlás. Jelen közlemény a már hasz­nálatos és az új, fejlesztés alatt álló kezeléseket tekinti át.

Egyes COVID-19 elleni vakcinák kapcsán beszédtéma lett az adenovírusok vektorként való – a sejtbe genetikai információt juttató – használata. Ez a technológia azonban nem új, évtizedek óta használják kiterjedten, többek között idegrendszeri folyamatok, lehetséges terápiák kutatására is.

A finn Rokote Laboratories olyan géntranszfer technológián alapuló orrspray tesztelésébe kezdett, amely hatásos lehet a COVID-19 elleni immunizációban.

Egyszerű eszközökkel pontos, célzott változtatásokat lehet végrehajtani genomokban, sejtekben, organizmusokban.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a diabetes mellitus kezelésére szolgáló Liumjev (lispro inzulin) készítményt.

Az FDA befogadta, és elsőbbségi felülvizsgálat keretében értékeli riszdiplám hatóanyagú, új spinális izomatrófia (SMA) elleni készítményt.