A desmoid tumorok lokálisan agresszív lágyrész-daganatok, melyek ellen eddig nem volt semmilyen szisztémás kezelési lehetőség. A nirogacestat lehet az első ilyen új hatóanyag.

Az Alzheimer-kór az idegrendszer degeneratív betegsége, a demencia leg­gyakoribb oka. Biztos diagnózisa neuropatológiai, in vivo diagnosztiká­jában a biomarkerek használata javítja a specificitást. Bár betegségként említjük, de talán a szindrómához (tünetcsoport) áll közelebb, mivel számos jellemzőjében igen heterogén.

A demencia nem betegség, hanem tünetcsoport, szindróma, amelyet me­móriazavar és lebenytünetek (afázia, agnózia, apraxia vagy a frontális végrehajtó funkciók zavara) alkotnak. A demens betegek száma Magyar­országon 150–300 ezer lehet. Bár demenciát számos betegség okozhat, leg­gyakoribb oka (akár 70%-ban) az Alzheimer-kór. A mindennapi funkciókban zavart okozó demenciát az enyhe kognitív zavar stádiuma előzi meg, azt pedig a prodromális szakasz. A demencia okát nem ismerjük, csak kockázati és protektív tényezőkről tudunk. Mivel a tünetek evolúciója éveket-évti­zedeket vesz igénybe, hosszú idő áll rendelkezésre a kockázati tényezők módosítására, a demencia megjelenésének késleltetésére.

A Down-szindrómások agyában olyan sejtfolyamatokat mutattak ki, amelyek következtében az Alzheimer-kórra jellemző amiloid lerakódás jön létre az agyban. Ez a kutatás új terápiákat tehet majd lehetővé.