Az EMA két hibrid kérelem keretében benyújtott kérelmet hagyott jóvá, az egyik gyógyszer malignus hipertermia a másik gyermekkori hipotónia teeápiájára szolgál.

A mitokondriális betegségek a leggyakoribb metabolikus betegségek. A pri­mer mitokondriális betegségek hátterében a mitokondrium örökletes funk­ciózavara áll, mely kialakulhat a mitokondriális DNS, illetve a mitokondrium működéséhez szükséges kb. 1200 nukleáris gén működési zavara következ­tében. Általában a klinikai kép multiszisztémás érintettséget jelez. A klinikai tünetek kb. 50%-ban már kisgyermekkorban jelentkeznek, de nem ritkák a fiatal felnőttkorban kezdődő variánsok sem. Jelenleg mutációspecifikus terápia nem létezik; az energiaháztartást támogató, a mitokondriális bio­genezist serkentő, a reaktív oxigéngyökök kártékony hatását kivédő, az autofágiát és az apoptózist gátló ún. mitokondriális koktélt és aerob tré­ninget javaslunk a betegek számára.

A hiperozmoláris hiperglikémia életveszélyes állapot. Számos kiváltó oka lehet: fertőzések, gyógyszerek, az antidiabetikus terápia megszegése, fel nem ismert diabétesz, szerfüggőség, társbetegség. Gyermek- és serdülő­korban felhívhatja a figyelmet a 2-es típusú diabéteszre. 

A B₁₂-vitamin hiánya megaloblasztos anémiát és változatos neuropszichiátriai kórképeket okozhat. A hiány igazolásához vérképvizsgálat mellett a szérum B₁₂-szintjének, esetenként a metil-malonsav szintjének mérése is szüksé­ges. Szűrővizsgálat a hiány szempontjából nagy kockázatú betegeknek ajánlható, pl. gyomor- vagy kiterjedt vékonybél-reszekción átesetteknek, gyulladásos bélbetegségben szenvedőknek, tartósan metformint, proton­pumpa- vagy hisztamin H₂ blokkolót szedőknek, vegetáriánus/vegán étren­det követőknek, 75 évesnél idősebbeknek. A preventív célú B₁₂-bevitel vita­minkészítményekkel és dúsított ételekkel, a hiányállapot kezelése enterális, súlyos esetekben intramuszkuláris formában történhet.

A kóroktanilag heterogén glomerulonefritiszek definitív diagnózisa vesebiopsziával állítható fel. A primer és szekunder formák megkülönböztetésének nagy klinikai jelentősége van, mert a legtöbb szekunder glomerulonefritisz gyógyítható a kiváltó ok kezelésével. Az optimális kezelés kiindulópontja az adott beteg egyéni prognózisa. Optimális „szupportív” terápiával – a vérnyomás beállításával, a proteinúria csökkentésével, a dohányzás elhagyásával és étrendi előírások érvényesítésével – a vesefunkció romlása lassítható, esetleg megállítható.

A diabéteszes ketoacidózis fő oka az inzulinhiány. Minden életkorban előfordul, a halálozási arány 1–5%. Fő tünetei: poliúria és polidipszia, súlyvesztés, fáradtság, diszpnoé, hányás, megelőző lázas betegség, hasi fájdalom, polifágia. Néhány laboratóriumi vizsgálattal el lehet különíteni a hiperozmoláris hiperglikémiás állapottól, a gasztroenteritisztől, az éhezési ketózistól és más metabolikus szindrómáktól. A kezelés része az inzulinadás, az intravénás folyadékpótlás, a glükóz- és elektrolitszintek monitorozása. Az agyödéma ritka, főleg gyermekkori szövődmény. A szülők edukációjában szem előtt kell tartani a ketoacidózis lehetőségét.