A malignus hipertermia és gyermekkori hipotónia új szerei

Malignus hipertermia

Meg kell adni a forgalombahozatali engedélyt az Agilus (dantrolén-nátrium, félheptahidrát) ritka betegségek gyógyszerére a malignus hipertermia kezelésére - közölte az Európai Gyógyszerügynökség (EMA).

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) javasolta a malignus hipertermia nevű ritka betegség kezelésére fejlesztett Agilus (dantrolén-nátrium, félheptahidrát) forgalombahozatali engedélyének megadását.

A malignus hipertermia során a vázizmok túlstimulálásuk miatt nem képesek ellazulni. Hirtelen léphet fel, kiváltó okai lehet illékony érzéstelenítők és az izomlazító szukcinilkolin, vagy esetenként az erőteljes testmozgás vagy a hőség okozta stresszhatás. A malignus hipertermia életveszélyes lehet, mivel a testhőmérséklet gyors emelkedését és/vagy metabolikus acidózist okoz.

Az Agilus az izomrelaxáns dantrolén-nátrium (Dantrolen IV 20 mg) hibrid gyógyszere, amely 1984 óta engedélyezett az Európai Unióban. Úgy hat, hogy a ryanodine receptor 1-hez kötődve megakadályozza a kalcium felszabadulását a szarkoplazmatikus retikulumból. Az Agilus ugyanazokat a hatóanyagokat tartalmazza, mint a Dantrolen IV 20 mg, de 120 mg-os injekciós oldatos por formájában lesz kapható. Az Agilus formulájában a mannitot és a nátrium-hidroxidot hidroxipropil-béta-ciklodextrinre és Macrogol 3350-re cserélték az elkészítési idő lerövidítése és a könnyebb alkalmazhatóság érdekében.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) szerint a vizsgálatok kimutatták, hogy az Agilus minősége és biológiai egyenértékűsége kielégítő a Dantrolen IV 20 mg referenciakészítményhez képest. Az Agilus a malignus hipertermia kezelésére javallt felnőttek és gyermekeknek (minden korosztályában), megfelelő támogató intézkedésekkel kombinálva. A leggyakoribb mellékhatás az izomgyengeség.

Neoatricon gyermekkori hipotóniára

A CHMP szintén márciusi ülésén javasolta a Neoatricon (dopamin-hidroklorid) gyermekgyógyászati felhasználásra történő forgalomba hozatali engedélyezését újszülöttek, csecsemők és 18 évesnél fiatalabb gyermekek hipotenziójának kezelésére. A dopamin-hidroklorid a szimpatikus idegrendszer adrenerg receptorainak stimulálásával hat, dózisfüggő módon növelve a szisztémás érellenállást és a vérnyomást.

A Neoatricon egy steril dopamin koncentrátum BP 40 mg/ml hibrid gyógyszer, amely 1989 óta engedélyezett az Európai Unióban. A Neoatricon ugyanazt a hatóanyagot tartalmazza, mint a referenciakészítmény, de alacsonyabb koncentrációban (1,5 mg/ml és 4,5 mg/ml) kapható.

A CHMP szerint a tanulmányok bizonyítják a Neoatricon kielégítő minőségét. Mivel a Neoatricont intravénásan adják be, és 100%-ban biológiailag hasznosul, a referenciakészítménnyel szemben nem volt szükség bioekvivalencia-vizsgálatra - állapította meg a CHMP.  A szer leggyakoribb mellékhatásai a fejfájás, az ektopikus szívverés, a tachycardia, az anginális fájdalom, a palpitáció, a hipotenzió, az érszűkület, a nehézlégzés, a hányinger és a hányás.

A Neoatricont olyan gyermekgyógyász szakorvos vagy gyermekintenzív terápiás szakember írhatja fel, aki megfelelő megfigyelési lehetőségekkel rendelkezik.

Mind az Agilus, mind a Neoatricon hibrid kérelemben került benyújtásra. Ezek részben egy már engedélyezett referenciakészítmény preklinikai vizsgálatainak és klinikai vizsgálatainak eredményeire, részben pedig új adatokra támaszkodnak.

forrás: EMA