A hematológiai sürgősségi állapotok veleszületett vagy szerzett, jellemzően vérzéses vagy véralvadási zavarok, amelyek jelentkezhetnek spontán vér­zéssel, sárgasággal, petechiákkal vagy purpurával. A jelentős morbiditás vagy mortalitás elkerülése érdekében sürgős kezelést igényelnek. A kezdeti kivizsgálásnak tartalmaznia kell a teljes vérkép értékelését.

Új típusú profilaxist engedélyeztek a véralvadási faktor gátló hiánya miatti hemofíliában. 

Hiperaktív integrázok segítségével nagy DNS-darabok is pontosan, káros mellékhatások nélkül illeszthetők be az emberi genomba.

Az új rekombináns humán VIII-as faktot valamennyi beteg számára adható, a betegség súlyosságától függetlenül.

Az EMA javasolta az Altuvoct (efanesoctocog alfa) forgalomba hozatali engedélyének megadását a VIII-as faktorhiány okozta A hemofíliában szenvedő betegek vérzéseinek kezelésére és megelőzésére.

Génpuskával bevitt gén segítségével az emberivel azonos, jó felszívódású inzulint sikerült amerikai kutatóknak salátával termeltetniük.

A Fierce Pharma minden évben összeállítja a legnagyobb árbevételű gyógyszeripari vállalatok listáját. A mostani sorrend a 2022-es teljes év forgalmi adatain alapul, amelyben 2021-hez hasonlóan a COVID-19 járvány komoly szerepet játszott.

A Fierce Pharma minden évben összeállítja a legnagyobb árbevételű gyógyszeripari vállalatok listáját. A mostani sorrend a 2022-es teljes év forgalmi adatain alapul, amelyben 2021-hez hasonlóan a COVID-19 járvány komoly szerepet játszott.

Az FDA engedélyezte az efanezoktokog alfát tartós VIII-as faktor helyettesítő terápiaként a hemofília A típusában szenvedő felnőttek és gyermekek számára.

A génterápia a vért alkotó fehérjék és sejtek örökletes megbetegedéseinek új kezelési lehetősége. Ez az eljárás a gén hozzáadását vagy annak szerkesz­tését jelenti, közülük néhányat már törzskönyveztek is. Az alábbiakban a hemofíliákban, a haemoglobinopathiákban és néhány veleszületett im­mundefektus kezelésében a génterápia terén elért legfőbb eredményeket foglaljuk össze.